바이오리더스, 소아희귀질환 뒤센병 치료제 임상 1상 완료

바이오리더스는 소아 희귀질환 뒤센병 치료제로 개발 중인 신약후보물질 'BLS-M22'의 국내 1상 임상시험을 완료했다고 29일 밝혔다.

서울삼성병원에서 진행된 BLS-M22 1상은 건강인을 대상으로 안전성을 평가하기 위해 진행됐다. 각 투여자군에게 용량별로 투여한 결과, 중대한 이상반응이 보고되지 않았다. 이상반응으로 인한 중도탈락자도 없었다는 설명이다. 또 반복투여 시 설정된 최고 농도에서 용량제한독성이 나타나지 않은 결과가 확인됐다.

유전질환인 뒤센병(뒤센형 근이영양증)은 'X' 염색체 이상으로 근세포막에 존재하는 단백질이 소실되는 소아희귀질환이다. 주로 남아 3500명당 1명 수준으로 발병한다. 대개 20세 무렵 사망하는 것으로 알려져 있다.

BLS-M22는 바이오리더스의 뮤코맥스 기술이 적용된 신약후보물질이다. 프로바이오틱스 표면에 근육생성 억제 단백질인 마이오스타틴 항원을 배열(디스플레이)한 후 경구투여를 통해 체내에 항체를 형성하는 기전을 활용한다. 뒤센병 임상시험 진행을 위한 비임상 효력연구 및 의약품 생산공정 연구도 마쳤다고 전했다.

2017년 뒤센병 치료제에 대해 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 작년에는 국내 식품의약품안전처의 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다. 미국에서 신약허가를 받으면 희귀질환에 대한 다양한 독점적 권리 외 양도가능한 우선심사권(PRV) 취득이 가능하다.

바이오리더스 신약개발본부장은 "이번 임상에서 BLS-M22의 용량별 단회투여 및 14일 반복투여에 대한 안전성과 내약성의 우수성을 확인했다는 데 의미가 있다"며 "동물실험 평가에서는 근육소실억제 및 운동능력 향상 등의 효능은 확인했다"고 말했다.

회사 관계자는 "국내 임상 2상과 함께 해외 임상도 추진 중"이라며 "희귀질환 치료제인만큼 2상 종료 이후의 조건부 승인 가능성도 기대하고 있다"고 했다.

한민수 기자 hms@hankyung.com