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오늘 '세계 혈우인의 날'…제약·바이오 업계 응원 릴레이 2024-04-17 11:08:43
않아 출혈이 멈출 때까지 오랜 시간이 걸리는 희귀 유전성 출혈 질환이다. 전 세계 환자는 약 20만 명, 국내 환자는 약 3천 명으로 알려졌다. 올해 슬로건은 '모두를 위한 공평한 접근: 모든 출혈 질환에 대한 인식'이다. 장애 유형·성별·나이·거주지 등에 관계 없이 출혈 장애가 있는 모든 사람이 치료받을 수...
이수앱지스, 희귀약 중동·아프리카 수출로 영업익 140% 증가 예상 2024-02-26 15:07:09
필요한 효소의 결핍으로 인해 발생하는 희귀한 유전성 대사질환이다. 유년시절 또는 쳥년기에 사지 통증 및 이상 감각, 혈관각화종, 심통증, 발한감소증 등의 증상이 나타나다가 성인기엔 신장질환이나 심장질환, 뇌혈관질환 등이 발생해 40~50대에 사망하게 된다. 이수앱지스의 파바갈 매출은 2023년 125억원(추정치)에서...
한미약품, 월 1회 피하제형 파브리병 신약 동물실험서 효능 입증 2024-02-15 14:54:55
한미약품과 GC녹십자가 유전성 희귀질환 치료제 동물실험에서 기존 치료제보다 우수한 효과를 입증했다. 이들은 국제 학술대회를 통해 이런 연구 결과를 공개했다. 한미약품은 지난 4~9일 미국 샌디에이고에서 열린 월드심포지엄2024에서 파브리병 신약 후보물질 LA-GLA(HM15421/GC1134A)의 전임상 연구 결과 두 건을...
이수앱지스, 고셔병 치료제 호조에 작년 첫 영업 흑자 2024-02-08 14:17:53
당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 발생하는 유전성 대사질환) 치료제 '파바갈'의 매출이 성장하며 실적이 개선됐다고 설명했다. 애브서틴은 지난해 349억원의 매출을 내며 재작년 대비 50% 성장했다. 이 가운데 해외 판매액이 285억원으로 전체의 81.7%를 차지했다. 파바갈은 국내 처방 환자가 증가하고...
3억원대 유전성 망막위축 치료제 럭스터나, 건강보험 적용 2024-01-24 12:00:15
3억원대 유전성 망막위축 치료제 럭스터나, 건강보험 적용 수급불안 만성변비약 듀락칸이지 시럽 보험약가 인상 (서울=연합뉴스) 김병규 기자 = 3억원대인 유전성 망막위축 치료제인 럭스터나(성분명 보레티진네파보벡)가 다음달 1일부터 건강보험 적용을 받는다. 보건복지부는 럭스터나주를 비롯해 후천성 혈우병A 치료제...
생명연 “유전성 하지마비 쥐 걷게 하는 유전자치료제 개발” 2024-01-24 11:18:41
책임연구원이 이끄는 연구팀이 희귀난치성 질환인 유전성 하지강직성 대마비 증후군(HSP)에 대한 유전자치료 기술을 개발하는데 성공했다고 24일 밝혔다. HSP는 다리 근육이 점차 뻣뻣해지고 약해져 마비에 이르게 되는 유전성 신경계 질환이다. 전 세계적으로 10만명당 1.8명꼴로 발생한다. 지금까지 발병 원인으로 80여...
사노피, 22억 달러에 미국 의약품 프로젝트 INBRX-101 인수 2024-01-23 22:38:47
폐 조직의 진행성 악화를 유발하는 유전성 희귀 질환인 알파-1 항트립신 결핍증(AATD)을 치료하기 위해 고안되었다. 소염 치료제 수익의 대부분을 차지하는 사노피는 지난해 회사의 연구개발(R&D)을 늘리기 위해 2025년 실적 목표는 포기했다. 사노피의 R&D 책임자인 Houman Ashrafian은 "INBRX-101을 희귀 질환...
제임스 윌슨 교수 "필라델피아 제약·바이오산업 성공은 훌륭한 의사과학자 키운 덕분" 2024-01-16 16:01:44
윌슨 교수도 의사이자 과학자다. 일평생 유전성 질환을 연구한 그는 아데노연관바이러스(AAV)의 상용화를 이끈 인물로 유명하다. 유전자 전달체인 AAV는 유전자치료제를 개발하는 핵심 요소 중 하나다. 그는 “유전병 환자를 돕고 싶다는 마음으로 치료제를 개발해왔다”고 설명했다. 윌슨 교수는 면역학 연구의 대가인 칼...
알지노믹스, 희귀망막질환 유전자치료제 후보물질 호주 임상 곧 개시 2024-01-16 10:20:09
호주 임상 진입을 위한 9부 능선을 넘었다. 알지노믹스는 유전성 망막색소변성증(Retinitis Pigmentosa) 치료제 후보물질 RZ-004이 호주 유전기술규제처(OGTR)로부터 심의를 승인 받았다고 16일 밝혔다. 호주는 일반적인 의약품이 아닌 유전자치료제의 경우 임상계획승인 사전단계로 OGTR의 심의를 받도록 돼있다....
EDGC, 복제수 변이 검출 AI 분석 관련 논문 국제학술지 등재 2024-01-15 14:45:23
유전성 질환을 조기에 찾아내는 검사 서비스다. 국내 시장 1위를 점유하고 있다. 대한민국 신생아의 약 10%가 지스캐닝 검사를 받고 있다. 지스캐닝은 신생아의 혈액을 통해 높은 정확도로 희귀 유전자 질환에 대한 위험을 파악한다. 부모에게서 유전되는 변이뿐만 아니라 임신 과정에서 새롭게 발생하는 변이도 검출할 수...