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진코어, 헌팅턴병 유전자치료제 국가신약개발사업 연구과제 선정 2023-07-13 19:19:18
헌팅턴병 유전자치료제가 국가신약개발사업단(KDDF)의 2023년 2차 국가신약개발사업 유효물질단계 연구과제에 선정됐다고 밝혔다. 헌팅턴병은 헌팅턴 유전자에 존재하는 특이서열의 반복이 비정상적으로 증가되어 나타나는 유전질환으로 무도증, 정신증상 및 치매가 주된 증상이다. 진코어는 독자기술인 초소형 유전자가위...
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골드만삭스, 퀀테릭스 매수로 상향...목표가 27달러 2023-05-24 00:48:58
아울러 골드만삭스는 퀀테릭스 목표가격을 27달러로 제시했다. 이는 전 거래일 종가에서 40% 이상 상승여력이 있음을의미한다. Matthew Sykes 골드만삭스 분석가는 퀀테릭스가 알츠하이머병 진단뿐만 아니라 근위축성 측삭 경화증(ALS), 다발성경화증 및 헌팅턴병을 포함한 다른 조건에 대한 동반 진단 테스트의 리더가...
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영국에 3명 유전자 지닌 아기 출산…희소질환 막을 체외수정 2023-05-10 12:08:02
심장병, 지적장애, 치매, 파킨슨병, 헌팅턴병, 비만, 당뇨병, 암 등의 심각한 질환이 발생할 수 있는 것으로 알려져 있다. 신생아 6천명 중 1명이 미토콘드리아 질환의 영향을 받는 것으로 추정된다. 미토콘드리아 질환의 유전을 막기 위한 이른바 미토콘드리아 기증 시술(MDT)은 아기 아버지의 정자와 정상 미토콘드리아를...
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[사이테크+] 체온 낮추면 오래 사는 이유…"손상단백질 청소 활발" 2023-04-05 06:00:11
분해에 대한 저온의 유익한 효과가 억제돼 헌팅턴병과 루게릭병 같은 노화 관련 질환에 걸리게 만든 예쁜꼬마선충 모델에서 손상된 단백질이나 잘못 접힌 질병 관련 단백질 축적이 증가하는 것으로 확인됐다. 사람 세포를 배양해 체온보다 0.5℃ 낮은 36℃에 노출하는 실험에서도 PSME-3에 해당하는 활성 단백질의 활동이...
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셀리버리, 헌팅턴병 치료제 개발…"효능 검증시험 중" 2022-12-21 13:55:45
중이란 설명이다. 헌팅턴병은 만명당 1명꼴로 발병하는 유전성 희귀질환이다. 비정상적인 염기서열 반복에 의해 돌연변이 헌팅틴 단백질이 생성돼 발생한다. 이 단백질은 중뇌 기저핵 부위의 신경세포 사멸을 유발한다. 신경세포가 서서히 죽어 신체적 능력이 떨어지며, 악화되면 사망에 이르게 된다. 셀리버리는 회사의...
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KIST "헌팅턴병 뇌기능장애 유발 'FAK 단백질' 규명" 2022-08-28 12:00:05
"헌팅턴병 뇌기능장애 유발 'FAK 단백질' 규명" 환자 뇌 조직 연구로 성과…"새 치료 타깃 제시 가능성" (서울=연합뉴스) 문다영 기자 = 한국과학기술연구원(KIST)은 뇌과학연구소 성지혜·류훈 책임연구원 연구팀이 헌팅턴병 환자에게 뇌 기능장애가 발생하는 병리기전을 밝혀냈다고 28일 밝혔다. KIST에 따르면...
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"이미프라민·올란자핀, 치매 증상 개선" 2022-07-01 08:54:48
= 항우울제 이미프라민과 조울증, 조현병 등에 사용되는 항정신병 제제 올란자핀(제품명: 자이프렉사)이 알츠하이머 치매 증상을 개선하는 효과가 있다는 연구 결과가 나왔다. 미국 콜로라도 대학 의대 신경학 전문의이자 알츠하이머병·인지기능 센터(Alzheimer's and Cognition Center) 소장인 헌팅턴 포터 박사...
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초기 치매 신약 SAGE-718, 인지기능 개선 효과 2022-04-04 08:57:17
또는 변비가 나타났을 뿐이다. 알츠하이머병 약물 발견 재단(Alzheimer's Drug Discovery Foundation) 연구실장 하워드 필리트 박사는 SAGE-718은 현재 초기 치매에 사용되고 있는 같은 계열의 치료제 메만틴(memantine)과는 작용 기전이 다르다면서 효과가 "매우 인상적"이라고 논평했다. 임상시험 참가 환자가...
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툴젠, 기능향상 유도만능줄기세포주 구축 협약 체결 2022-02-07 10:22:09
유전자가 교정된 줄기세포 이식은 헌팅턴병 마우스모델에서 손상된 기능을 회복시킨다'는 제목의 논문을 발표했다. 이 논문은 네이처의 자매지인 ‘NPJ 재생의학’ 최근호에 온라인으로 게재됐다. 연구진은 유전적인 결함을 보유한 헌팅턴병 환자로부터 제작된 유도만능줄기세포를 신경전구세포(NPC)로 분화시켰다....
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인스템케어 “내년 헌팅턴병 줄기세포치료제 임상 1상 진입” 2021-12-20 14:14:01
후보물질(파이프라인)은 헌팅턴병 치료제다. 내년 상반기 국내 임상 1상을 신청할 예정이다. 헌팅턴병은 선천적인 유전자 이상으로 뇌가 위축되는 희귀질환이다. 아직 마땅한 치료제가 없다. 인스템케어는 피부세포에서 얻어낸 신경줄기세포에 크리스퍼 유전자가위 기술을 적용해 대량배양하는 방식으로 헌팅턴 치료제를...
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