"메디포스트 치매약, 임상 효과 확인 못해"

메디포스트가 알츠하이머 치료제 후보물질인 뉴로스템 1차 임상시험에서 치료 효과를 확인하는 데 실패했다. 회사 측은 알츠하이머 원인 단백질이 줄어드는 것은 확인했기 때문에 치료제 개발을 이어가겠다고 했다.

메디포스트는 뉴로스템의 임상 1상과 2a상에서 통계적 유의성을 확인하지 못했다고 7일 발표했다. 이런 내용을 올해 1월 식품의약품안전처에 보고했다. 뉴로스템은 제대혈 유래 줄기세포를 이용한 신약 후보물질이다.

메디포스트는 10명을 대상으로 약물의 안전성을 평가하는 임상 1상을, 36명을 대상으로 치료 효과를 평가하는 임상 2a상을 진행했다. 2013년 식약처가 임상시험계획(IND)을 승인한 지 7년 만에 나온 결과다. 첫 환자 대상 투여는 2014년 이뤄졌지만 추가 환자를 모집하는 데 긴 시간이 걸렸다. 뇌실에 투여하는 치료 방식에 대한 환자들의 부담이 컸기 때문인 것으로 알려졌다.

약물을 투여한 환자에게 발열, 두통 등만 생겨 안전성은 큰 문제 없었다. 치료 효과를 평가하기 위한 지표인 알츠하이머병 평가척도에서는 통계적 유의성이 확인되지 않았다. 뉴로스템을 투여한 환자와 가짜약을 투여한 환자 간 차이가 없었다는 의미다. 다만 약을 투여한 환자의 뇌척수액에서 아밀로이드베타 단백질과 타우 단백질 수치가 일시적으로 줄었다. 이 단백질은 알츠하이머 치매가 생기는 데 영향을 주는 것으로 알려진 생체표지자(바이오마커)다. 뉴로스템을 투여한 환자는 가짜약을 투여한 환자보다 아밀로이드 단백질이 덜 쌓인다는 것도 확인했다.

업체 관계자는 “비교적 짧은 임상시험 기간에 인지기능 개선 유무를 확인하기는 힘들었다”며 “추후 평가 사항 등을 보완해 개발을 이어갈 것”이라고 했다.

이주현 기자 deep@hankyung.com