GC녹십자랩셀, 뇌신경계 약물 전달 돕는 조성물 특허 취득

GC녹십자랩셀은 뇌신경계에 약물을 효율적으로 전달할 수 있는 재조합 단백질과 이를 활용한 유전자 조성물 기술에 대한 특허를 획득했다고 20일 공시했다. 이 조성물은 뇌질환 등 중추신경계 질환에서 혈뇌장벽(BBB)을 투과율이 낮아 뇌신경계로 약물이 잘 전달되지 못하는 문제를 해결하기 위해 개발된 물질이다.

치매, 파킨슨병 등 뇌질환 치료제는 혈뇌장벽 투과율을 높이는 것이 핵심이다. 뇌에 있는 BBB는 바이러스, 세균 등의 침입으로부터 뇌를 보호하기 위해 다른 혈관 장벽보다 촘촘하게 구성돼 있다. 기존 뇌질환 치료제 연구에선 BBB를 거쳐 뇌신경계에 도달하는 약물의 양을 늘리기 위해 약물을 많이 투입해야 하는 한계가 있었다. 약물을 과다하게 사용하면 독성이 심해지는 부작용이 생긴다. 이 때문에 최근 뇌질환 치료제 연구는 BBB를 투과할 수 있도록 약물 크기를 소형화하는 쪽으로 가닥을 잡고 있다.

이번 특허를 얻은 조성물을 이용하면 비강을 통해 주입한 핵산 약물을 환자에게 고통 없이 전달할 수 있다는 게 회사 측의 설명이다. GC녹십자랩셀은 소아 뇌신경계 희귀질환인 ‘GM1 강글리오사이드증’의 동물 실험에서 해당 유전자치료제 조성물을 주입한 결과 뇌 조직에서 유전자 발현율이 높게 나왔다고 설명했다.

황유경 GC녹십자랩셀 세포치료연구소장은 “이 특허 기술은 유효성과 안전성이 확인돼 있는 만큼 광범위한 뇌신경계 질환에 응용해 차세대 유전자치료제 개발에 박차를 가하겠다”고 말했다.

이주현 기자 deep@hankyung.com