루게릭병 치료제 '뉴로나타-알주', 美 응급임상 첫 투약 완료

코아스템은 루게릭병 줄기세포치료제 '뉴로나타-알주'의 미국 응급임상 첫 환자 투여를 미국 메사추세츠주 소재의 MGH에서 완료했다고 20일 밝혔다.

이번 응급임상은 지난해 8월, MGH의 루게릭 전문의인 메릿 쿠드코비치 박사의 제의로 진행됐다. 코아스템은 MGH와 협력해 작년 11월 미 식품의약국(FDA)으로부터 응급임상을 승인받아 준비해왔다.

코아스템은 이번 응급임상의 의약품 공급을 담당한다. 국내에서 세포 배양 및 치료제를 생산, 항공운송을 통해 MGH로 이송해 현지 담당의가 직접 투여했다.

회사 관계자는 "이번 응급임상을 통해 임상기간에도 현지에서 치료받을 수 있는 방법이 확보됐다"며 "미국 내 환자들에게 뉴로나타-알주의 인지도가 상승할 것"이라고 예상했다.

코아스템은 올 하반기부터 뉴로나타-알주의 생산 과정에 적용할 예정인 냉장 보존제를 통해 보관 및 이송 기간이 증가할 것으로 보고 있다. 이 경우 미국에 생산설비 투자를 하지 않고, 국내에서 생산 및 공급이 가능할 것으로 예상 중이다.

루게릭병 치료제인 뉴로나타-알주는 현재 국내에서만 판매허가를 받은 상태다. 그동안 외국인 환자들이 국내로 방문해 치료를 받아왔다. 그러나 코로나19 상황이 악화되면서 외국인 환자들의 치료 방문이 쉽지 않았다.

김경숙 코아스템 대표는 "향후 추가적인 논의를 통해 미국 내 투여를 희망하는 환우들에게 이번 응급임상에서 확보된 방법을 통해 적극 협조하겠다"며 "이번 임상을 통해 코아스템 독자적으로 북미 시장에 진출할 수 있는 가능성을 탐색했다"고 말했다.

코아스템은 지난해 7월 FDA로부터 뉴로나타-알주의 임상 3상을 승인받았다. 오는 3월 첫 환자 투약을 예상하고 있다.

한민수 기자 hms@hankyung.com