GC녹십자, 세계 최초 중증형 헌터증후군 치료제 허가

GC녹십자가 세계 최초로 뇌실투여 방식 헌터증후군 치료제의 허가를 받았다.

GC녹십자는 협력사인 클리니젠이 일본 후생노동성으로부터 뇌실 내 투여 방식의 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'의 품목허가를 획득했다고 22일 밝혔다. 이 같은 방식의 헌터증후군 치료제가 허가받은 것은 세계에서 처음이다.

헌터라제 ICV는 머리에 기기를 삽입해 약물을 뇌실에 직접 투여한다. 기존 정맥주사 제형의 약물이 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 뇌실질 조직(cerebral parenchyma)에 도달하지 못하는 점을 개선한 것이다.

이번 허가는 세계 최초로 중증형 헌터증후군 환자에게 새로운 치료 방식을 제공한다는 점에서 의미가 크다는 설명이다. 중추신경 손상을 보이는 환자는 전체 헌터증후군 환자의 70%에 달한다. 헌터라제 ICV는 환자의 뇌혈관 및 중추신경 세포까지 약물이 전달된다. 인지능력 상실 및 심신 운동 발달 지연 등 중추신경 손상에 기인한 증상까지 완화시킬 수 있을 것으로 기대된다.

일본 국립성육의료연구센터의 오쿠야마 토라유키 교수가 진행한 임상에서는 헌터라제 ICV가 중추신경 손상을 일으키는 핵심 물질인 헤파란황산(HS)을 감소시켰다. 이를 통해 발달 연령 유지 혹은 개선 효과를 보였다.

타카시 마츠키 클리니젠 대표는 "GC녹십자와의 협력을 통해 이 획기적인 신약에 대한 승인을 획득하게 돼 기쁘다"며 "일본 헌터증후군 환자들에게 가능한 한 빠르게 치료제를 제공할 수 있도록 노력할 것"이라고 말했다.

헌터증후군은 'IDS(Iduronate-2-sulfatase)' 효소 결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환이다. 일반적으로 남자 어린이 10만~15만명 중 1명꼴로 발생한다고 알려져 있다.

GC녹십자는 2019년 4월 클리니젠과 헌터라제 ICV에 대한 일본 권리의 기술이전 계약을 체결했다. GC녹십자는 상업화 후 판매수익에 대한 경상기술사용료(로열티)를 받게 된다.

한민수 기자 hms@hankyung.com