GC녹십자는 협력사 미국 스페라젠과 미국 식품의약국(FDA)이 참석하는 '외부 주도 환자 맞춤형 약물 개발(EL-PFDD)' 회의에 공동 후원사로 참여했다고 31일 밝혔다. 희귀난치성 질환 신약개발의 가이던스(지침)를 정립하기 위한 유의미한 시간이었다는 설명이다.
양사는 지난해 7월 희귀난치성 질환인 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 치료제 공동개발 계약을 체결했다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 백만명 중 한 명꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만이 이뤄지고 있다고 했다. 양사는 이 질환의 최초 치료제를 목표하고 있다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나라고 했다. FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 치료제 임상 연구를 위한 유익·위해성 평가의 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.
국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 처음이라고 했다. 이번 회의에는 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명이 참석했다.
논의된 내용을 바탕으로 SSADHD 환자 협회는 연말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 이후 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립할 계획이다.
허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료법을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것"이라고 말전했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
양사는 지난해 7월 희귀난치성 질환인 숙신알데히드 탈수소효소 결핍증(SSADHD) 치료제 공동개발 계약을 체결했다. SSADHD는 유전자 결함에 따른 효소 부족으로 인해 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 백만명 중 한 명꼴로 만 1세 전후에 발병한다고 알려져 있다. 치료제가 없어 발작 증상 완화를 위한 항경련제 처방 등만이 이뤄지고 있다고 했다. 양사는 이 질환의 최초 치료제를 목표하고 있다.
EL-PFDD 회의는 희귀질환 치료제 개발에 있어 주요한 과정 중 하나라고 했다. FDA가 환자와 가족, 의료진, 산업 관계자들과 치료제 임상 연구를 위한 유익·위해성 평가의 틀을 잡을 수 있도록 논의하는 자리다.
국내 제약사가 EL-PFDD 회의에 참여한 것은 이번이 처음이라고 했다. 이번 회의에는 세계 SSADHD 환자들과 그 가족, 의료진, FDA 등 총 113명이 참석했다.
논의된 내용을 바탕으로 SSADHD 환자 협회는 연말까지 FDA에 환자들의 의견을 종합한 보고서를 제출할 예정이다. GC녹십자와 스페라젠은 이후 치료제 개발을 위한 임상 평가 기준을 수립할 계획이다.
허은철 GC녹십자 대표는 "이번 회의는 질환으로 고통받는 환자와 가족들에게 새로운 치료법을 제공하기 위한 우리의 목표에 중요한 이정표가 될 것"이라고 말전했다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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