JW중외제약은 자회사인 C&C신약연구소의 급성골수성백혈병 치료제 연구가 ‘2023년도 2차 국가신약개발사업 신약 R&D 생태계 구축 연구’로 선정됐다고 25일 밝혔다.
C&C신약연구소는 STAT5와 STAT3를 선택적으로 이중 저해하는 선도물질(리드화합물)을 최적화해 비임상용 후보물질을 내년 하반기까지 도출하겠다는 목표다. 이를 위해 국가신약개발사업단으로부터 향후 2년간 연구비를 지원받는다.
JAK-STAT 신호전달경로의 하위 단계에서 작용하는 STAT(1~6)은 인간의 세포 내에서 다양한 유전자 생성을 촉진하는 단백질이다. STAT이 과도하게 발현되면 각종 암과 자가면역질환 등을 유발할 수 있다.
특히 STAT5 및 STAT3의 과발현은 기존 급성골수성백혈병 치료제의 낮은 약효와 질병이 악화되는 증세와 연관이 있는 것으로 알려졌다. STAT5는 혈액세포의 형성 과정과 혈액암 발생에 중대한 영향을 끼친다.
이번 사업에 선정된 선도물질은 C&C신약연구소가 화학·생물 정보학 빅데이터에 AI(인공지능)·기계학습(딥러닝) 기술을 더한 ‘클로버’ 플랫폼을 통해 발굴했다.
이 선도물질은 세포실험(in vitro 효능시험)에서 STAT5·STAT3의 높은 선택성을 바탕으로 한 이중 저해 작용으로 혈액암 세포의 증식을 억제했다. 특히 FLT3 저해제에 대한 저항성을 보이는 모델에서 항암 효과가 나타났다.
JW중외제약 관계자는 “급성골수성백혈병은 기존 치료제의 저항 및 불응성 때문에 새로운 기전의 치료제에 대한 의학적 수요가 높다”며 “C&C신약연구소의 선도물질을 기존 치료제의 한계를 극복할 항암 신약으로 개발해 나가겠다”고 말했다.
C&C신약연구소는 JW중외제약과 로슈그룹 산하 주가이제약이 1992년 설립한 한일 합작 바이오벤처기업이다. 2020년 JW중외제약의 100% 자회사로 편입됐다. 현재 종양, 면역질환 신약후보물질(파이프라인) 총 10여 종을 확보했다.
국가신약개발사업은 국내 제약 및 바이오산업의 글로벌 경쟁력 강화를 위해 시작된 범부처 국가 연구개발(R&D) 사업이다. 2021년부터 10년간 국내 신약개발 R&D 생태계 강화, 글로벌 실용화 성과 창출, 보건 의료분야의 공익적 성과 창출을 목표로 신약 개발의 전주기 단계를 지원한다.
박인혁 기자 hyuk@hankyung.com
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