파미셀, 유전자치료제 신규 원료물질 사업 나선다

줄기세포치료제 개발업체 파미셀이 유전자치료제 신규 원료물질을 활용해 사업 확장에 나선다.

파미셀은 유전자치료제 생산에 필요한 올리고뉴클레오타이드 합성 원료물질인 신규 뉴클레오사이드 제조 가능성을 확인하고 상업화를 추진 중이라고 1일 밝혔다.

이번 상업화 추진 대상 물질은 ‘DMT-2’-O-TBDMS-RNA’다. 안티센스 치료제와 짧은간섭 리보핵산(siRNA) 치료제용 올리고뉴클레오타이드를 합성할 때 사용된다. 올리고뉴클레오타이드는 리보핵산(RNA)이 단백질 합성에 관여하지 못하도록 하기 때문에 치료 효과 상승에 기여할 수 있다.

의약용 RNA 계열의 올리고뉴클레오타이드 합성을 위해 삼차-뷰틸다이메틸실일 클로라이드(TBDMS) 또는 트리이소프로필실릴 옥시 메틸(TOM) 그룹 등으로 보호된 뉴클레오타이드가 필요하다. 이중 TBDMS 그룹으로 보호된 뉴클레오타이드는 가장 필요한 구조지만 공정과 정제가 어려워 대량 공급 가능한 기업은 세계적으로 소수에 불과했다.

파미셀은 이 중 TBDMS 그룹으로 보호되는 뉴클레오타이드인 DMT-2’-O-TBDMS-RNA를 연구실에서 소량생산하는 데 성공했다. 스케일업을 통해 대량생산을 위한 공정개발과 사업화에 나선다는 계획이다.

파미셀 관계자는 "최근 siRNA 기반의 차세대 이상지질혈증 유전자 치료제인 렉비오(성분명 인클리시란)가 출시되고 텔로머레이즈 억제제로서 최초 RNA 항암제인 이메텔스타트의 허가 절차가 돌입되는 등 핵산 의약품 연구가 활발하게 진행 중"이라며 "뉴클레오사이드는 이러한 유전자 치료제 및 핵산 의약품을 제조를 위한 기초물질로 수요가 증가하는 추세"라고 했다.

이 관계자는 "파미셀은 다수의 보호 DNAs·RNAs 뉴클레오사이드 제품군을 보유하고 있어 다국적 제약사 써모피셔사이언티픽, 독일 머크 등의 공급 요청에 따라 제품군을 확대해 매출을 높일 계획"이라고 덧붙였다.

파미셀은 유전자가위 기술 등의 발전으로 80개 넘는 뉴클레오타이드가 연결된 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 수요에도 대응할 계획이다. 기존 보호기 그룹은 긴 사슬의 올리고뉴클레오타이드 합성에서 수율이 낮고 합성시간이 오래 걸려 TOM과 시아노에톡시메틸(CEM) 그룹으로 보호된 뉴클레오사이드가 필요하다. 파미셀은 이런 보호기가 부가된 뉴클레오사이드의 제조를 위해 미국 글로벌 제약사와 공동 연구를 진행하고 있다.

이우상 기자 idol@hankyung.com