온코닉테라퓨틱스, 네수파립 美 FDA서 위암 희귀의약품 지정

제일약품의 신약 개발 부문 자회사 온코닉테라퓨틱스는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약 후보물질인 '네수파립'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 위암 및 위식도접합부암 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 18일 밝혔다.

네수파립은 앞서 2021년 췌장암 치료제로 FDA와 한국 식품의약품안전처로부터 희귀의약품 지정을 받았다.

네수파립은 PARP와 탄키라제(Tankyrase)를 동시에 억제하는 차세대 합성치사 표적항암제다. PARP는 세포의 DNA 손상을 복구하는 효소다. 암세포 DNA까지 복구해 생존을 돕는다. 이를 억제하면 암세포의 사멸을 유도할 수 있다.

탄키라제는 암세포 성장과 전이에 중요한 역할을 하는 윈드(Wnt)와 베타 카테닌 신호 경로를 조절하는 효소다. 차단하면 암세포 증식을 효과적으로 억제할 수 있다.

온코닉테라퓨틱스는 이런 이중 저해 기전으로 기존 PARP 저해제보다 항암 효과를 높이고 기존 PARP저해제로 치료하지 못했던 항암 적응증에서 효과를 낼 수 있을 것으로 기대하고 있다.

FDA의 희귀의약품지정(ODD) 승인 비율은 17.6%에 불과하다. 네수파립이 이번 ODD 지정으로 기술이 신뢰성을 확보했다고 업체 측은 설명했다. 2022년 FDA에서 허가받은 신약 중 49%가 ODD 승인을 사전에 받은 약물이었다.

업체 관계자는 "동일한 신약 후보물질이 두 개의 암종에서 FDA 희귀의약품으로 지정된 것은 네수파립의 우수한 기술력과 항암신약으로서 개발 가능성을 입증하는 것"이라며 "치료 옵션이 부족한 위암 환자들에게 새로운 대안을 제공할 수 있도록 연구개발에 최선을 다하겠다"고 했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com