울산과기원(UNIST) 교원 창업기업 카스큐어테라퓨틱스가 개발한 새로운 유전자 가위 기술이 국제 학계로부터 주목받고 있다. 기존 유전자가위보다 더 정확하게 작동해 부작용을 줄이고, 기존에 적용하기 어려웠던 암에도 사용할 수 있다는 평가가 나온다.
카스큐어테라퓨틱스는 암세포 특이 DNA 변이를 정밀하게 겨냥하는 유전자 가위 플랫폼 ‘CINDELA’를 고도화한 병용 요법 기술 ‘CINDELA-Plus(신델라 플러스)’를 발표하고, 관련 연구가 미국암학회(AACR)의 공식 학술지 ‘캔서 리서치’에 게재됐다고 5일 밝혔다.
CINDELA-Plus는 암세포에서만 일어나는 DNA 단일 가닥 손상을 유도한 뒤, PARP 억제제로 복구를 차단해 세포 사멸을 유도하는 새로운 형태의 병용 요법이다. 기존 유전자 가위 기술(Cas9)이 가진 최대 단점인 오프타깃(비의도적 유전자 절단) 문제를, DNA 단일 가닥 절단을 유도하는 ‘Cas9-nickase’로 대체함으로써 해결했다.
회사측은 CINDELA-Plus가 BRCA 변이 여부와 관계없이 폭넓은 암종에서 효능을 보인다고 설명했다. 실제 동물 모델 및 환자 유래 대장암 오가노이드에서 실험한 결과, PARP 억제제 단독 투여에는 반응하지 않았던 BRCA-정상 암세포에서 병용 요법을 통해 유의미한 암세포 사멸 효과가 나타났다.
회사 관계자는 “이번 연구는 CINDELA 플랫폼의 안정성과 정밀성을 검증하고, 병용 요법을 통한 시너지 전략의 실효성을 입증한 것”이라며 “독성은 낮추고 표적성은 높인 새로운 패러다임의 항암 기술”이라고 말했다.
카스큐어는 향후 CINDELA 플랫폼을 세 가지 방향으로 확장할 계획이다. 여러 암종에 공통적으로 존재하는 DNA 변이를 타깃으로 하는 ‘유니버설 신델라’, 환자 맞춤형 타깃을 겨냥하는 ‘퍼스널 신델라’, 그리고 병용요법으로 확장한 ‘신델라 플러스’로 정밀 의료 시장을 공략한다는 전략이다.
2020년 울산과기원 교원 창업으로 설립된 카스큐어는 김종문 대표가 이끌고 있으며, IBS 유전체항상성연구단 명경재 단장(UNIST 특훈교수)을 비롯해 권태준, 조승우, 주진명 교수가 공동 연구자로 참여 중이다. 유전자 치료 전문 매체 ‘크리스퍼 메디신 뉴스’가 선정한 ‘세계 100대 유전자 치료 기업’에 이름을 올리기도 했다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
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