노바티스· 버텍스 등 앞다퉈 '원샷 투여 치료제' 개발

스위스 노바티스의 척수성 근위축증 치료제 ‘졸겐스마’, 미국 버텍스파마슈티컬스의 세계 첫 크리스퍼 유전자편집 치료제 ‘카스게비’…. 세계 제약·바이오 산업의 역사를 바꾸고 있는 유전자 치료제다. 이들 치료제가 ‘원샷’ 투여로 유전 질환을 없애주는 시대를 연 뒤 신약 개발에 뛰어드는 기업이 늘어나는 추세다.

20일 시장분석기업 프리시던스리서치에 따르면 올해 기준 250억3000만달러(약 35조원)로 평가받는 세계 세포·유전자 치료제 시장은 2034년 1174억6000만달러(약 164조원)까지 성장할 전망이다. 통상 의약품은 1세대 화학의약품, 2세대 항체의약품, 3세대 세포·유전자의약품으로 구분한다. 상용화한 세포·유전자 치료제가 급격히 늘면서 2030년께부터 3세대 치료제 시대가 본격 개화할 것이란 평가가 나온다.

유전자치료제 시장은 희소 유전질환을 고치는 고가 신약이 시장을 열고 있다. 졸겐스마는 특정 유전자(SMN1) 기능이 망가져 신경근육을 만들지 못하는 환자에게 정상 유전자를 넣어주는 약이다. 카스게비는 조혈모 세포의 유전적 결함으로 낫처럼 길쭉한 적혈구를 만드는 환자의 유전자를 바꿔 원반 모양의 정상 적혈구를 생성하도록 돕는다.

평생 한 번만 쓰면 병을 고칠 수 있지만 약값이 20억~30억원으로 초고가다. 환자 맞춤 치료인 데다 유전자를 운반하는 아데노연관바이러스(AAV) 등 전달체와 치료제 생산 단가가 상당히 높아서다. 개발 초기여서 장기 안전성을 입증하지 못했다는 점도 한계다. 업계에선 이런 한계를 극복하는 기술이 개발되면 치료제 시장이 폭발적으로 성장하는 ‘퀀텀점프’가 일어날 것으로 평가했다.

이지현 기자 bluesky@hankyung.com