HLB이노베이션이 세계 최초 키메릭항원수용제(CAR-T) 치료제인 노바티스 '킴리아'와 비교해 더 나은 전임상 데이터를 내놓으면서 시장의 주목을 받고 있다.
10일 업계에 따르면 HLB이노베이션의 미국 자회사 베리스모 테라퓨틱스가 지난 7일(현지시간) ‘미국혈액학회(ASH 2025)’에서 혈액암 CAR-T 치료제 파이프라인인 ‘SynKIR-310’의 전임상 데이터를 발표했다.
해당 전임상 연구는 베리스모의 독자 개발 CAR-T 플랫폼을 적용한 CAR-T 후보물질 'SynKIR-310'을 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 비교한 것이다.
ASH 2025에 공개된 베리스모의 논문 초록에 따르면 SynKIR-310은 생체 내(in vivo) 비교 연구에서 킴리아보다 더 빠르고 강력한 종양 억제 효과를 나타냈다. 또한 독성학 분석에서도 사이토카인 수치가 킴리아 대비 낮은 수준으로 유지되는 것이 확인됐다.
이번 연구에서 베리스모는 CAR-T 세포에 자체 개발한 신규 바인더인 'DS191'을 적용했다. 바인더는 CAR-T가 암세포의 항원을 정확히 인식하고 결합하도록 하는 항체 유래 부위다. 하지만 결정적으로 양 물질의 효능 차이는 CAR '신호 구조'의 차이에서 비롯됐다는 사실이 밝혀졌다.
베리스모의 CAR-T 플랫폼 'KIR-CAR'는 기존 CAR-T 치료제와는 완전히 다른 '다중사슬' 신호 구조를 차용한다. 해당 신호 구조는 T-세포의 피로도를 줄이고 지속적인 활성화를 이끌어 지속적 항종양 기능과 더 깊은 종양 억제 반응을 유도한다.
현재 킴리아를 비롯해 미국식품의약국(FDA)에서 허가받은 CD19 표적 CAR-T 치료제는 모두 '단일사슬' 기반 신호 구조를 사용하고 있다. 단일사슬 신호 구조는 T-세포 탈진 등 여러 한계를 유발한다. 이에 학계에서는 베리스모의 이번 연구가 '차세대 CAR-T'의 탄생을 예고하는 신호탄이 될 수도 있다는 점에서 큰 관심을 보이고 있다.
특히 이번에 발표된 논문은 킴리아의 공동 발명자(co?inventor) 중 한 사람인 마이클 밀론(Michael C. Milone) 박사가 저자로 이름을 올렸다는 점에서 의미가 남다르다. 밀론 박사는 킴리아의 신호 구조를 설계한 인물로 기존 CAR-T의 한계를 가장 잘 알고 있는 만큼 차세대 CAR-T 치료제로서 SynKIR-310의 가능성에 한층 더 힘이 실리고 있다.
밀론 박사는 현재 미국 펜실베니아 대학교의 병리 및 임상검사 의학 부교수로 재직 중이며 베리스모 테라퓨틱스의 공동 창립자다.
바이오 업계 관계자는 "킴리아 공동 발명자가 직접 개발에 참여한 CAR-T 플랫폼에서 기존 치료제를 뛰어넘는 결과가 나왔다는 점은 결코 가볍게 볼 수 없는 신호"라며 "향후 임상 1상 결과에 따라 글로벌 라이선싱 논의로 이어질 가능성도 있다고 본다"고 말했다.
한편 베리스모 테라퓨틱스는 현재 미국에서 고형암 CAR-T 치료제인 'SynKIR-110'과 혈액암 CAR-T 치료제 'SynKIR-310'에 대해 각각 임상 1상을 진행중이다. 이 중 SynKIR-110의 경우 내년 초 학회를 통해 임상1상의 중간 결과를 발표할 예정이다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com
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