바이오 기업 엠브릭스의 유전자 치료제용 전달 플랫폼이 미국에서 특허로 등록됐다. 엠브릭스는 자사 유전자 치료제용 전달 플랫폼 ‘내비바디’가 미국 특허청(USPTO)에 정식 등록됐다고 16일 밝혔다. 내비바디는 메신저리보핵산(mRNA)을 넣고 봉한 지질나노입자(LNP) 표면에 항체를 자가조립 방식으로 결합하는 방식으로 원하는 표적 세포에 유전물질을 전달하는 플랫폼이다. 이 기술에 T세포 표적 항체를 적용할 경우 체내에서 직접 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T)를 형성한다.
플랫폼의 확장 가능성도 염두에 두고 있다. 엠브릭스는 자사 생체 내 CAR-T 파이프라인 ‘MIC-001’의 사람 면역세포(hPBMC)를 활용한 비임상 시험에서 T세포 특이적 CAR 유전자 발현과 항암 효능을 확인했고, 개념 검증(PoC)도 마쳤다. 현재 엠브릭스의 목표는 비인간 영장류(NHP) 또는 NHP와 가장 유사한 상위 동물 모델에서의 안전성·유효성 데이터를 확보하는 것이다. 이러한 데이터를 통해 내비바디 기반 생체 내 CAR-T 플랫폼의 재현성과 확장 가능성을 검증한다는 계획이다.
권대혁 엠브릭스 최고기술책임자(CTO) 겸 성균관대 교수(사진 오른쪽)는 “생체 내 CAR-T 방식을 통해 기존 생체 외(ex vivo) 방식의 복잡한 제조 공정과 일회성 투여 구조의 한계를 보완했다”며 “반복 투여와 함께 다른 면역항암제와의 병행 치료 전략까지 모색할 수 있는 기술적 기반을 확보했다”고 말했다.
엠브릭스는 지난달 열린 ‘바이오유럽 2025’를 계기로 글로벌 제약사·바이오 기업들과 MIC-001 기반의 생체 내 CAR-T 파이프라인에 대해 논의했다. 정상원 엠브릭스 대표는 “이번 미국 특허 등록은 MIC-001을 비롯해 생체 내 CAR-T 파이프라인의 기술성을 국제적으로 인정받은 것”이라며 “앞으로 NHP 등 상위 동물 모델의 데이터를 축적해, 글로벌 파트너와 함께 정밀 유전자 치료제의 표준을 제시할 것”이라고 말했다.
송영찬 기자 0full@hankyung.com
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