굿모닝작전
제닉스큐어는 차세대 AAV(Adeno-Associated Virus) 벡터 플랫폼을 개발하는 바이오 벤처기업이다. 희귀질환 및 난치성 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 유전자치료제의 새로운 가능성을 열고자 한다. 문홍성 대표가 2019년 4월에 설립했다.
대표 아이템은 ‘차세대 AAV 벡터 플랫폼’이다. AAV 벡터는 인체에 무해하고 정밀한 유전자 전달이 가능한 플랫폼으로, 글로벌 유전자 치료제의 핵심 기술로 자리 잡고 있다. 제닉스큐어는 이를 한 단계 진화시켜 낮은 용량에서도 높은 전달 효율을 구현하는 차세대 플랫폼을 개발하고 있다.
제닉스큐어는 자체 개발한 머신러닝 기반의 AAV 엔지니어링 플랫폼인 InsightMiner™을 활용하여 차세대 AAV 벡터를 개발하고 있다. InsightMiner™은 기존 방식과 달리 방대한 인간 유래 빅데이터와 AI를 결합해, 임상 적용 가능성이 높은 인간 세포 특이적 캡시드를 정밀하게 설계할 수 있는 제닉스큐어만의 독자적 플랫폼이다.
이 플랫폼을 통해 개발된 대표 벡터 XOB-031_v2는 기존 wild type AAV9 대비 약 450배 향상된 CNS(중추신경계) 표적성을 보유하고 있다. 이를 통해 기존 AAV9기반 치료제의 한계를 극복하고, 국내외 바이오 신약 개발사로 하여금 새로운 신약 개발을 가능하게 하거나, 기존 치료제를 개선할 수 있도록 대안 제시가 가능한 전략적 파이프라인으로 평가받고 있다.
현재 글로벌 다수 기업이 AAV 임상에서 전달 효율 및 독성 문제로 어려움을 겪고 있다. 제닉스큐어는 이를 해결할 수 있는 고효율 벡터 기술을 기반으로, 플라스미드·벡터 공급 및 공동개발을 통해 국내외 파트너십을 확장해 나가고 있다.
“AAV는 유전자치료의 패러다임을 바꾸는 핵심 플랫폼입니다. 제닉스큐어는 AI 기반 기술로 그 전달 효율과 안전성을 한 단계 끌어올려, 국내외 유전자치료제 개발 시장에서 의미 있는 변화를 만들어갈 것입니다.”
문 대표는 “실제로 FDA 승인을 받은 생체 내 유전자치료제의 절반 이상이 AAV 벡터를 사용하고 있다”며 “향후 바이러스성 유전자 벡터 시장의 대부분을 AAV가 점유할 것으로 전망된다”고 말했다.
“AAV 기반 유전자 치료제 시장에서 wild type AAV벡터를 더 효율성이 좋은 벡터로 개량하는 AAV캡시드 엔지니어링을 할 수 있는 회사는 글로벌 시장 전체로 봐도 희소하며, 국내에서는 제닉스큐어와 견줄 수 있는 수준의 기술력을 보유한 회사가 전무하다고 볼 수 있는 상황이기에 특별한 마케팅 활동 없이도 AAV를 활용하고자 하는 기업들이 선제적으로 제닉스큐어에 문의해오고 있습니다.”
최근 제닉스큐어 벡터를 도입해 유전자 치료제 개발에 적용하려는 국내 제약사와 바이오텍들이 증가하고 있다. 특히 국내 대형 제약사인 C사와 유전자 치료제 전문기업 N사는 제닉스큐어와 물질이전계약(MTA)을 체결하고 현재 벡터 성능 테스트를 진행 중이다. 또한 코스닥 상장사 E사와 유전자치료제 개발사 G사와는 공동 개발 연구를 위한 협업을 추진하고 있다. 더불어 동구바이오제약과 당사의 벡터를 활용한 유전자치료제 공동개발연구계약을 체결하였으며, 제닉스큐어의 최신 벡터인 XOB-031_v2의 지분 일부를 L/O한 바 있어, 기술의 가치와 사업적 확장성이 입증되고 있다.
문 대표는 “국내외 제약사 및 바이오텍들이 고효율 AAV 플랫폼에 높은 관심을 보이고 있다” 며 “하반기에 예정된 AAV 벡터 영장류 실험 데이터를 확보한 이후, 본격적인 기술협력 및 파트너십 논의에 속도를 낼 것”이라고 말했다.
문 대표는 어떻게 창업하게 됐을까. “인류의 젊음과 건강한 장수에 기여한다는 비전으로, 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 근본적인 해결책을 제시하고자 창업을 결심했습니다. 특히 AAV 기반 유전자치료제가 이러한 목표를 실현할 수 있는 가장 유망한 기술이라고 보았습니다. 창업 초기에는 알츠하이머 치료제 개발과 AAV 벡터 플랫폼 사업을 병행하며, 정부 지원사업(초기창업패키지, R&D 과제 등)을 통해 연구비를 확보했습니다. 이후에는 시리즈A 투자 유치로 이어지며 안정적인 자금 기반을 마련할 수 있었습니다. 하지만 신약 개발은 장기간에 걸쳐 막대한 비용이 소요되기 때문에, 회사 운영의 지속 가능성 측면에서 큰 부담이 따랐습니다. 이에 현재는 신약 개발보다 비교적 단기간에 수익 실현이 가능하여 안정적인 현금 유입을 창출할 수 있으며, 플랫폼 활성화 시 높은 수익을 추구하는 것도 가능한 AAV 벡터 플랫폼 사업에 집중하여, 기술 사업화와 파트너십 확장을 통해 성장 전략을 추진하고 있습니다.”
제닉스큐어는 2021년 약 120억 원 규모의 시리즈A 투자를 유치하며 기술력과 성장 가능성을 인정받았다. 2026년 상반기까지 시리즈B 투자 라운드를 진행할 계획이다. 특히 최근에는 동구바이오제약의 시리즈B 투자 참여를 시작으로, 기존 투자기관은 물론 신규 VC들과도 활발히 협의 중이다. 이를 통해 글로벌 임상 진입과 생산공정 고도화를 위한 재원을 확보하고자 한다.
창업 후 문 대표는 “희귀질환으로 치료제가 없어 고통받는 환자들에게, 우리 기술이 실제로 새로운 치료 옵션이 될 수 있다는 가능성을 확인할 때 가장 큰 보람을 느낀다”며 “국내외 제약사들이 저희 기술력에 관심을 보이며 협력으로 이어지고 있다는 점도 큰 성과”라고 말했다.
제닉스큐어에는 AAV 엔지니어링 및 유전자치료제 개발 역량을 갖춘 연구진 및 전문가들이 함께하고 있다. 특히 연구소장으로 재직 중인 김종완 박사는 올리패스 주식회사에서 다년간 유전자 치료제 연구를 수행한 이 분야의 최고 전문가로, 2022년부터 제닉스큐어에 합류하여 회사의 연구개발과제를 총괄하여 진두 지휘하고 있다. 한편, CSO 장민지 교수는 미국 일리노이 주립대학(UIUC)에 근무하고 있으며, 캘리포니아공과대학(CALTECH)에서 AAV 및 프로모터 엔지니어링을 전문으로 연구한 글로벌 최고 전문 인력이다.
앞으로의 계획에 대해 문 대표는 “제닉스큐어는 올해 하반기에 예정된 AAV 벡터 영장류 실험 데이터 확보를 중요한 전환점으로 삼고 있다”며 “이를 토대로 글로벌 제약사들과의 공동개발 및 기술이전 논의를 더욱 확대해 나갈 것”이라고 말했다. 덧붙여 “아울러 차세대 벡터 플랫폼의 비임상 성과를 데이터로 입증하고, 향후 임상 진입을 준비하는 동시에 글로벌 파트너십을 강화하여 실질적인 사업화 성과로 이어가고자 한다”라고 말했다.
제닉스큐어는 한국보건산업진흥원이 운영하는 창업도약패키지 사업에 뽑혔다. 창업도약패키지는 창업 3~7년 된 도약기 창업기업의 스케일업을 위해 최대 2억원의 사업화 지원금과 서비스를 제공하는 창업진흥원 지원사업이다. 스타트업의 경영 진단 및 개선, 소비자 요구 및 시장 환경 분석, 투자진단 및 전략 수립을 지원한다.
설립일 : 2019년 4월
주요사업 : AI기반 AAV 벡터 플랫폼 개발
성과 : 2024년 글로벌 유니콘 프로젝트 ‘2024 아기유니콘 사업’ 선정, GXC-301 미국 FDA 희귀소아질환의약품, 희귀의약품 지정, 2024년 중소기업기술혁신개발사업 ‘시장확대형’ 과제 선정(중소벤처기업부), 라포라병 치료제 후보물질 GXC301 특허 등록, 2025 창업도약패키지 사업 선정 (중소벤처기업부), 2025 중소기업기술혁신개발사업 ‘시장확대형’ 과제 선정(중소벤처기업부), 동구바이오제약과 AAV 유전자치료제 공동연구개발 계약, CNS 특이적 펩타이드 및 AAV 변이체 등에 관한 AAV 벡터 특허 출원
이진호 기자 jinho2323@hankyung.com
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