일라이릴리, 제넨텍, 에디타스메디신…. 진에딧과 신약 개발 공동 연구에 나선 기업이다. 미국 국가대표 제약·바이오 기업들이 앞다퉈 협업에 나선 것은 이 회사가 보유한 핵산 전달 기술력 덕분이다. 이를 활용해 1형 당뇨병, 암 등을 치료하는 혁신 신약을 개발하는 게 목표다.이근우 진에딧 대표(사진)는 4일 “면역반응을 적게 유도하고 제작이 쉬운 핵산 전달체를 보유하고 있다”며 “조절 T세포를 활용한 1형 당뇨병 치료제는 곧 사람 대상 임상시험에 진입할 것”이라고 말했다. KAIST 생명과학과를 졸업한 뒤 UC버클리에서 생명공학 박사 학위를 받은 이 대표는 2016년 미국 실리콘밸리에서 진에딧을 창업했다. 롤모델은 세계 바이오 시장에 바이오텍이란 용어를 만든 제넨텍이다.
미래형 바이오 기술 기업이 되려면 ‘유전자’에 초점을 맞춰야 한다고 판단했다. 유전자 치료제 상용화의 가장 큰 허들은 ‘전달 기술’이다. 진에딧이 메신저 리보핵산(mRNA), DNA 등 다양한 핵산을 원하는 부위까지 잘 운반할 수 있는 전달체 개발에 뛰어든 배경이다.
창업 당시부터 진에딧은 ‘될성부른 나무’였다. ‘유니콘 기업 감별사’로 불리는 실리콘밸리 대표 벤처캐피털인 세쿼이아캐피털의 투자를 받았다. 핵산 전달체 아이디어는 UC버클리 옆방에서 연구하던 제니퍼 다우드나 교수의 유전자 가위 기술 ‘크리스퍼카스9’에서 얻었다. 2020년 노벨화학상 수상자다. 이 대표는 “다우드나 교수팀과 공동 연구를 하면서 유전자 혁명을 눈으로 확인했고 사업 방향에 확신을 얻었다”며 “세쿼이아는 핵산 전달 플랫폼 계획을 듣고 바로 시드 투자를 결정했다”고 했다.
차별화를 위해 기존 지질나노입자(LNP)와 다른 ‘친수성’ 입자 개발에 집중했다. 지질 탓에 생길 수 있는 부작용 등을 줄이기 위해서다.
단독 개발 물질도 확대하고 있다. 몸속에서 키메릭항원수용체(CAR)-T세포를 만드는 생체 내 CAR-T를 이용해 개인 맞춤형 암 백신 등을 개발하고 있다. 이 대표는 “5000여 개 구조체를 분석해 심장, 근육 등 원하는 부위에 전달력을 높인 나노입자만 수백 개 보유하고 있다”며 “혁신을 여는 회사로 키우는 게 목표”라고 강조했다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com
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