“국산 1호 CAR-T 치료제 ‘림카토’(성분명 안발셀)를 국내용로만 보지 않습니다. 먼저 일본 진출을 계획하고 있습니다.”
김건수 큐로셀 대표는 4일 한경바이오인사이트를 만나 림카토의 사업 확장 계획에 대해 이같이 밝혔다. 지리적으로 가까운 일본에서 추가 임상시험을 수행한 뒤 현지에 림카토를 공급하겠다는 계획이다.
큐로셀은 2024년 12월 식품의약품안전처에 림카토에 대한 품목허가신청을 넣은 뒤 심사결과를 기다리고 있다. 김 대표는 “지난 달까지도 보완 자료를 제출했다”며 “시장과 소통한 대로 연내 국내 시장 출시를 기대하고 있다”고 말했다.
GMP 이슈에서 예상치 못한 ‘발목’
김 대표는 지난해 연내로 품목허가를 받겠다는 주주들과의 약속을 지키지 못한 것에 대해 죄송하다는 뜻을 먼저 밝혔다. 그는 “앞선 임상 시험 스케줄 등은 모두 주주들과 약속을 지켰다”며 “연내 국내 시장에 출시하는 약속은 그래도 지킬 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.림카토는 보건복지부의 ‘허가-평가-협상 병행 시범사업’에 선정돼 품목허가부터 약제급여평가, 약가협상을 동시에 진행하고 있다. 품목허가는 2024년 12월, 그리고 약제급여평가와 약가협상은 지난해 2월 신청했다. 결과는 셋 모두 아직 나오지 않았다.
품목허가에 대해선 9부 능선을 넘었다는 평가가 나온다. 김 대표는 “지난 달 생산 시설(GMP) 관련 보완이 한 차례 더 이뤄졌다”며 “필요한 보완자료는 모두 제출한 것 같다”고 덧붙였다.
식약처는 림카토의 생산시설 변경에 따른 검증이 추가로 필요하다는 입장을 밝혔다. 임상시험용 림카토는 삼성서울병원 GMP 시설에서 생산됐으나, 향후 상업화 단계에서는 큐로셀이 자체적으로 구축한 GMP 시설에서 생산을 담당할 계획이어서다. 이를 위해 큐로셀은 임상 2상에 신축 GMP에서 생산한 림카토를 투약하는 환자를 추가해 자료 보완을 마쳤다.
“림카토 혈액암 3차 치료제에서 멈추지 않을 것”
업계는 국내에서 유일하게 환자에게 실제 처방되고 있는 CAR-T 치료제인 킴리아(노바티스)의 매출이 700억~800억원에 이르는 것으로 추정하고 있다. 킴리아는 현재 3차 치료제로 쓰인다. 김 대표는 “현재 길리어드의 예스카타 만이 유일하게 2차 치료제로 승인을 받았다”며 “큐로셀 또한 3차 치료제 품목 허가 후 2차 치료제로 격상을 위한 추가 임상을 진행할 것”이라고 말했다. 2차 치료제가 되면 연간 국내에서만 1500억~2000억원 매출을 낼 수 있다는 계산이 나온다. 예스카타는 2차 치료제로 승인은 받았지만 급여를 받지 못했다. 또한 생산 이슈로 아직 국내에서 실제 처방이 되고 있지 않은 상황이다.림카토는 혈액암 치료를 넘어 적응증 확장도 준비 중이다. 큐로셀은 전신홍반성 루푸스(SLE) 가운데 중추신경계를 침범한 정신성 루푸스 환자를 대상으로 림카토 임상을 진행하고 있다. 현재 임상 1상 용량 증량 단계에 있으며, 향후 임상 2상 결과를 바탕으로 허가에 도전한다는 계획이다. 김 대표는 “루푸스는 기존 면역억제제 치료로는 조절이 어려운 환자군이 분명히 존재한다”며 “재발성·불응성 환자에게 CAR-T는 사실상 대체제가 없는 치료 옵션”이라고 설명했다.
일본 임상 3상은 국내 품목허가가 나는 대로 준비에 들어갈 예정이다. 김 대표는 “CAR-T 치료제가 환자맞춤형인 만큼 일본은 지리적으로 가까워 대응이 충분히 가능하다고 본다”며 “림카토의 우수한 안전성을 경쟁력으로 일본 시장 점유율을 가져오겠다”고 강조했다.
하이퍼카인으로 고형암 도전장
큐로셀은 고형암을 겨냥한 차세대 CAR-T 기술도 병행 개발하고 있다. 기존 CAR-T가 혈액암에서는 성과를 냈지만 고형암에서는 뚜렷한 효능을 입증하지 못한 만큼, 단순한 표적 변경만으로는 한계가 있다는 판단에서다. 이에 따라 큐로셀은 CAR 신호 외에 면역 활성화 신호를 추가한 ‘하이퍼카인(hypercytokine) CAR-T’ 기술을 개발 중이다. 김 대표는 “하이퍼카인 CAR-T는 기존 CAR-T와 비교해 T세포 활성화 정도에서 분명한 차이를 보인다”며 “동물실험에서는 효능 차이가 극명하게 나타났다”고 말했다.다만 고형암 CAR-T는 사람에서의 유효성을 입증하기까지 상당한 시간과 비용이 필요하다는 점에서, 큐로셀은 중국과 인도에서 연구자 주도 임상(IIT)을 활용하는 전략을 검토 중이다. 세포유전자치료제(CGT) 분야에서 규제 유연성이 높은 국가를 중심으로 초기 임상을 진행해 기술 가능성을 빠르게 확인하겠다는 구상이다.
김 대표는 “림카토를 통해 한국에서 첫 국산 CAR-T 허가와 상업화를 이루는 것이 1차 목표”라며 “그 다음은 일본을 시작으로 글로벌 시장에서 경쟁할 수 있는 CAR-T 회사로 성장하는 것”이라고 말했다. 이어 “허가 과정에서 예상보다 시간이 걸렸지만, 계획한 방향 자체가 바뀐 것은 없다”며 “차근차근 세계 시장으로 나아가겠다”고 강조했다.
**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2026년 2월 4일 14시 04분 게재됐습니다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
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