이엔셀 EN001 듀센 근이영양증으로도 美FDA 희귀의약품 지정 받아

세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀의 선도후보물질이 새로운 적응증으로 미국 식품의약국(FDA)의 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다.

이엔셀은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 치료제 후보물질 ‘EN001’이 샤르코-마리-투스병(CMT)에 이어 듀센 근이영양증(DMD)으로도 FDA의 희귀의약품 지정을 받았다고 6일 밝혔다.

회사 관계자는 “EN001이 말초신경 질환(CMT)과 근육 퇴행성 질환(DMD)이라는 서로 다른 병태 영역의 희소질환에서 치료 가능성을 인정받았다”며 “미충족 의료 수요가 높은 희귀 신경·근육 질환 전반을 포괄하는 ‘플랫폼’으로서의 잠재력을 입증했다”고 강조했다.

FDA 희귀의약품 지정 제도는 △시판 허가 후 7년간의 시장 독점권 △임상 비용 세액 공제 △신속 심사 등 다양한 혜택을 제공해 혁신 신약의 개발 및 상용화를 지원한다.

듀센 근이영양증은 근육 세포 유지에 필수 단백질인 디스트로핀 유전자의 결손으로 발생하는 치명적인 소아 희소질환이다. 진행성 근력 저하로 대부분의 환자가 10대 이후 보행 능력을 상실한다. 현재까지 질병의 진행을 근본적으로 억제하는 치료 옵션은 극히 제한적이다. 특히 DMD는 진행성 근육 퇴행이 질환의 핵심 병태라는 점에서, 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존을 겨냥한 치료 전략이 요구되는 대표적인 적응증으로 평가된다.

EN001은 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포(WJ-MSC)를 기반으로 한 치료제다. 이엔셀의 독자적 세포배양 플랫폼 기술인 ‘ENCT(ENCell Technology)’를 적용해 세포 노화를 억제하고 항염증 및 조직 재생 관련 인자 분비를 강화한 것이 특징이다. 이러한 작용 기전은 말초신경 손상 회복뿐 아니라 근육 조직의 염증 조절과 기능 보존 측면에서도 치료 잠재력을 갖는 것으로 평가된다.

이번 듀센 근이영양증 ODD 추가 지정은 EN001이 희소질환 영역에서 임상·규제적 신뢰를 지속적으로 축적하는 동시에, 이를 기반으로 근감소증 등 대규모 근육 질환으로 확장 적용하는 ‘희소질환→대중질환’Orphan to Broad) 전략을 병행하고 있음을 보여주는 사례라는 점에서도 의미가 있는 것이 회사측 설명이다.

장종욱 이엔셀 대표는 “이번 ODD 추가 지정은 EN001이 단일 질환을 넘어 미충족 수요가 높은 난치성 희소질환 전반에 적용 가능한 플랫폼 기술임을 객관적으로 입증한 성과”라며 “두 개의 적응증에서 ODD를 확보함으로써 글로벌 기술이전을 위한 전략적 선택지가 크게 확대됐다”고 밝혔다. 이어 “향후 임상 개발 가속화와 함께 가시적인 글로벌 사업 성과를 창출하는 데 역량을 집중할 것”이라고 덧붙였다.

이우상 기자 idol@hankyung.com