"파트너사들이 가지고 있는 어떠한 표적단백질(POI) 리간드와 결합하더라도 경구용 분해제로서 높은 생체 이용률을 보여주고 특허 출원이 가능한 플랫폼 기술입니다."
박영준 엑세쏘바이오파마 대표는 26일 제주에서 열린 '한경바이오인사이트 2026' 포럼에서 "여러 파트너사들과의 협력을 강화해 나가는 중"이라며 이같이 말했다. 주사제에 머물던 기존 표적단백질분해제(프로탁)의 물리적 한계를 극복하고, 알약처럼 먹는 형태의 차세대 플랫폼 기술로 글로벌 바이오 시장에 승부수를 던지겠다는 의미다.
항암 분야에선 자체 개발한 플랫폼 '캠디그레이더'를 내세워 신약 파이프라인 속도를 높이고 있다. 프로탁 기술은 기존 표적항암제로 공략할 수 없었던 80%의 단백질을 표적으로 삼을 수 있고 약물 내성을 극복할 수 있다는 장점이 있다. 하지만 분자량이 커 경구 흡수가 거의 불가능하다는 것이 최대 난제였다. 엑세쏘바이오파마는 체내 흡수를 돕는 독자적인 'CRBN 바인더'를 설계해 이 문제를 해결했다.
박 대표는 "글로벌 임상 3상이 진행 중인 유방암 프로탁 약물의 구조에 당사의 신규 CRBN을 적용한 결과, 약물 생체이용률(AUC)이 기존 대비 2배 이상 늘고 반감기는 15시간 이상으로 크게 늘어나는 놀라운 변화를 확인했다"고 했다.
그는 "캠디그레이더는 파트너사의 어떤 질병 단백질 리간드와도 연결할 수 있는 플랫폼"이라며 "기존 항암제 파이프라인의 효능을 극대화하는 훌륭한 모델이 될 것"이라고 했다.
프로탁 기술과 함께 퇴행성 뇌질환 및 염증성 질환을 타깃으로 하는 'S1PR1 작용제(3,4-cPP)' 파이프라인도 시장 진입을 준비 중이다. 혈관 장벽 손상으로 발생하는 패혈증, 급성호흡곤란증후군(ARDS), 염증성 장질환(IBD) 등을 치료하는 '퍼스트 인 클래스(First-in-Class)' 후보물질이다.
기존 다발성 경화증 치료제인 핑골리모드(Fingolimod)는 수용체를 세포 내로 끌고 들어가 신호 전달을 멈추게 하지만, 엑세쏘바이오파마의 3,4-cPP는 수용체를 지속적으로 활성화시킨다는 게 박 대표의 설명이다. 이를 통해 장벽 보호의 핵심인 'SIRT1' 단백질 발현을 극대화한다.
동물 실험을 통해 3,4-cPP 투여 시 중증 패혈증 모델에서 생존율이 80%까지 높아지고, 파킨슨병 및 알츠하이머 모델에서 손상된 뇌 신경세포와 운동 기능이 유의미하게 회복되는 것을 입증했다. 박 대표는 "염증 억제와 혈관 장벽 강화를 동시에 이뤄내는 독창적인 기전"이라며 "임상 성공을 위해 다양한 노하우를 가진 제약사들과의 오픈 이노베이션을 적극 추진할 것"이라고 말했다.
제주=이민형 기자 meaning@hankyung.com
관련뉴스
