코스닥 상장사인 안트로젠의 피부 유전질환 줄기세포 치료제가 일본에서 정식 품목 허가를 받는다. 토종 줄기세포 치료제로선 첫 번째 사례다.김미형 안트로젠 대표(사진)는 18일 “줄기세포 치료제 ‘알로스템’이 일본 의약품의료기기종합기구(PMDA) 심의를 지난 9일 통과했다”며 “후생노동성이 이달에 허가 사실을 고시하면 절차를 모두 마치게 된다”고 밝혔다. 알로스템은 안트로젠이 개발한 뒤 2015년 일본 이신제약에 기술이전한 치료제다. 치료 대상 질환은 이영양성 수포박리증(DEB)이다. 피부 속에서 정상적으로 생성돼야 할 콜라겐7 단백질이 부족해 표피와 진피가 서로 붙어 있지 못하고 분리되는 희소 유전병이다.
이신제약은 이 치료제를 전임상 단계에서 도입해 허가 전 대규모 검증 작업(임상 3상)을 직접 수행했다. 지난해 7월 정식 품목 허가를 신청해 8개월 만에 고시를 앞뒀다. 김 대표는 “알로스템이 희소의약품으로 지정된 덕분에 길게는 3년까지 걸릴 수 있는 신약 허가 절차를 단축할 수 있었다”고 설명했다.안트로젠의 파트너사인 이신제약은 후생노동성 고시 뒤 보험약가 결정을 거쳐 오는 7월 일본에서 알로스템을 출시할 계획이다. 보험약가는 고시 후 3개월 안에 정해진다. 김 대표는 약가와 관련해 “경쟁 유전자 치료제 약가가 일본 현지에서 연간 7억원에 달하는 점을 반영해 산정할 것”이라고 말했다.
안트로젠의 경쟁 치료제는 미국 크리스털바이오텍이 지난해 출시한 ‘비쥬벡’이다. 김 대표는 “적응증 범위와 치료 종료 후 지속 기간에서 모두 앞선다”며 알로스템의 우수성을 강조했다. 그는 “비쥬벡은 미국과 일본에서 오직 DEB 치료제로만 승인받았지만 알로스템의 적응증은 DEB 외에도 접합부 수포박리증(JEB), 중증 단순형 수포박리증(EBS)을 포함한다”고 설명했다. JEB와 EBS 모두 원인 유전자는 다르지만 모두 피부가 벗겨지는 증상을 동반하는 만성 질환이다.
알로스템은 건강한 기증자에게서 유래한 지방줄기세포를 담은 시트 형태의 치료제다. 줄기세포가 지닌 염증 완화 및 재생 촉진 효과가 핵심이다. 김 대표는 “DEB 환자에게 결손된 특정 유전자만 공급하는 비쥬벡과 달리 알로스템은 상처 재생을 전반적으로 돕는다”고 설명했다.
일본 제약업계는 현지 수포박리증 환자를 약 1000명 정도로 추산한다. 이 중 DEB가 60%가량을 차지한다. 김 대표는 “비쥬벡은 투약을 중단하면 2~3개월 뒤 재발해 피부가 벗겨지는 것으로 보고됐다”며 “알로스템은 임상에서 1년 후에도 치료 효과가 유지됐다”고 말했다.
안트로젠은 일본 허가 절차를 완료하는 대로 미국 시장 문을 두드릴 계획이다. “일본에서 허가를 앞둔 적응증으로 식품의약국(FDA)과 논의에 나설 것”이라며 “긍정적인 결과를 기대하고 있다”고 덧붙였다. 내년에는 흑자전환도 가능할 것으로 내다봤다. 그는 “이신제약으로부터 알로스템의 순매출 가운데 9%를 로열티로 받는 것과 별개로 알로스템을 직접 생산해 공급한다”며 “높은 마진을 기대하고 있다”고 말했다.
이날 코스닥시장에서 안트로젠은 4만3400원으로 6.5% 하락해 마감했다. 최근 3개월 주가 상승률은 8.9% 1년 상승률은 119.3%다.
이우상 기자 idol@hankyung.com
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