이엔셀 "샤르코마리투스병 치료제, FDA 희귀의약품 지정"

바이오 기업 이엔셀이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신약 파이프라인 'EN001'이 샤르코마리투스병(CMT) 환자를 위한 희귀의약품으로 지정됐다고 28일 밝혔다.

샤르코마리투스병은 손발 변형과 근육 위축을 일으키며, 심할 경우 시각과 청력 상실까지 유발할 수 있는 유전성 질환이다. 발병 빈도가 높은 희귀질환임에도 현재까지 승인된 치료제는 없다.

이번 희귀의약품 지정으로 이엔셀은 미국에서 연구개발(R&D) 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 시판 허가 후 7년간 미국 내 시장독점권 등 혜택을 받게 된다. 신속 승인 경로에 대한 자격으로 임상 개발 경로도 단축할 수 있다.

EN001은 이엔셀의 독자적인 ENCT (ENCell Technology) 기술로 배양한 중간엽 줄기세포치료제다. 세포 노화를 억제하고 치료에 필요한 물질을 더 많이 분비하는 특징이 있다. 해당 치료제는 손상된 신경으로 이동해 치료 물질을 분비하고 신경 수초를 재생시키는 역할을 한다.

이엔셀 관계자는 "현재 진행 중인 임상 1b상도 연내 순조롭게 마무리해 국내 CMT 환자들에게 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.