압타바이오, 면역항암제 후보물질 FDA 희귀의약품 지정

압타바이오는 면역항암제 후보물질 'APX-343A'가 미국 식품의약품청(FDA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 30일 밝혔다.

APX-343A는 면역관문억제제(ICI)의 효능 저하와 내성 발생에 핵심적인 역할을 하는 암 관련 섬유아세포(CAF)를 표적한다. 현재까지 CAF를 직접 표적하는 항암제가 상용화된 사례는 없다. 이런 가운데 APX-343A는 CAF가 과발현된 마우스 종양 모델에서 진행된 전임상 연구에서 단독투여와 PD-1 억제제 병용투여에서 모두 유의미한 종양 크기 감소 효과를 보이며 주목을 받고 있다.

이번 희귀의약품 지정에 따라 압타바이오는 APX-343A와 관련해 시판 후 7년간의 시장 독점권, FDA 심사 비용 면제, 임상시험 보조금 지원, 임상 비용의 최대 25% 세액 공제 등 혜택을 받을 수 있게 됐다. 이를 통해 미국 내 신속한 개발 및 허가 절차를 밟을 수 있는 기반이 마련됐으며, 향후 글로벌 시장 진출과 기술이전에도 유리한 조건을 갖추게 됐다.

앞서 압타바이오는 지난해 4월 APX-343A의 미국 특허 등록을 완료했고, 같은해 7월 글로벌 제약사 머크(MSD)와 임상시험 협력 및 공급계약을 체결했다. 지난 18일에는 진행성 고형암 환자를 대상으로 국내 임상 1상 시험계획(IND) 승인을 받았다. 이번 임상은 APX-343A의 단독투여 및 펨브롤리주맙(키트루다)과의 병용투여를 통해 안전성과 유효성을 평가하는 것을 목표로 한다.

압타바이오 관계자는 "APX-343A의 이번 희귀의약품 지정은 글로벌 면역항암제 시장에서 새로운 치료 옵션으로 부상하는 데 있어 중요한 이정표"라며 "현재 진행 중인 펨브롤리주맙 병용요법 기반 임상시험을 신속하게 추진해 난치성 고형암 환자에게 실질적인 치료 대안을 제공하고, 향후 글로벌 기술이전으로 이어질 수 있도록 할 것"이라고 말했다.