소아 심장 네크워크(PHN)를 대표해 계약에 서명한 NERI는 미국 국립보건원(NIH)이 자금을 지원하는 임상 시험을 위탁·관리하는 기관이다.
이번 임상은 필라델피아 어린이병원(CHOP) 주도 하에 PHN 내 여러 병원에서 진행될 예정이다. 폰탄수술 환자의 급성·만성 증상에 대한 치료 효과를 평가하게 된다.
폰탄수술은 심장 기형으로 1개의 심실만 가진 아이들에게 정상적인 심장 기능을 수행할 수 있게 하는 시술이다. 메지온에 따르면 폰탄수술 후 환자는 심실기능이 떨어지고, 폐혈관 압박증가 문제로 20세가 넘어가면서 급속도로 호흡기능이 떨어져 30세 이전 대부분 사망에 이르게 된다.
메지온이 보유한 신약 후보 물질 유데나필은 PDE5 억제제 중 하나로 쓰인다. 발기부전 치료제로 알려진 유데나필은 폐혈관 압박을 감소시키고, 폐혈류를 개선하는 등 혈관관련 여러 질환에도 효과가 있는 것으로 판명됐다. 폰탄수술 환자에 도움이 될 것으로 회사 측은 기대하고 있다.
메지온 관계자는 "유데나필은 PDE5 억제제 계열 약물 중 유일하게 폰탄수술 환자 치료제로 개발될 예정" 이라며 "아직 시장에 이 질환 치료제로 허가된 제품이 없어 개발에 성공할 시 부가가치가 높다고 본다"고 말했다.
메지온은 올 초 미국 식품의약국(FDA)에 임상시험 신청서(IND)를 제출한 후 임상을 시작할 계획이다.
한경닷컴 정혁현 기자 chh03@hankyung.com
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