이번 임상시험은 MDS 발병 후에 저메틸화제로 치료를 받은 후, 치료제에 대한 저항성이 생겨 치료에 실패한 환자들을 대상으로 한다. 현재 MDS의 치료제로 쓰이는 저메틸화제로는 2004년 승인된 비다자와 2006년 승인된 다코젠이 있다.
그러나 이들은 치료반응율이 낮고 독성이 심하며, 투약 후 수개월 내 대부분 병이 재발하는 문제를 가지고 있다는 설명이다. 치료에 실패한 환자의 생존기간은 평균 4~5개월에 불과하다.
크리스탈은는 아산병원과 CG200745에 대한 공동연구를 통해 세포나 동물 등에서 이런 저항성을 극복할 수 있음을 입증했고, 이 결과를 근거로 식약처로부터 '개발단계 희귀의약품' 지정을 받았다.
한경닷컴 한민수 기자 hms@hankyung.com
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