이연제약은 뉴라클제네틱스와 아데노부속바이러스(AAV) 기반 유전자치료제의 공동개발 및 상용화 계약을 체결했다고 16일 밝혔다. 이연제약은 2018년 뉴라클제네틱스에 100억원의 지분투자를 진행했다.
양사는 AAV 기반 유전자치료제인 'NG101'의 공동 개발을 진행한다. 이연제약은 NG101의 세계 독점 생산권 및 공급 권리를 갖게 된다. 충주 공장을 통해 세계에 상용화 제품을 생산 및 공급할 예정이다.
뉴라클제네틱스는 2018년 설립된 AAV 전달체(벡터) 기반 유전자치료제를 개발하는 바이오벤처 기업이다. 관계사인 뉴라클사이언스가 발굴한 'NGDF 결합 항체 발현 유전자 기술'에 대한 세계 전용실시권을 확보하고 있다.
가장 앞선 후보물질인 NG101은 습성 노인성 황반변성(wAMD) 치료제로 개발되고 있다. 습성 노인성 황반변성은 노화에 따라 황반이 퇴화해 시력의 감소 또는 상실을 초래하는 안과 질환이다. 55세 이상 시력 손실의 주요 원인이다.
시장조사기관 P&S 인텔리전스의 2019년 보고서에 따르면 세계 습성 노인성 황반변성 시장 규모는 2018년 기준 약 69억달러다. 연평균 7.1%씩 성장해 2024년까지 104억달러가 예상된다.
NG101은 현재 임상시험 진입을 위한 비임상 연구개발을 진행 중이다. AAV 벡터 최적화와 실험실 규모의 생산공정 개발을 완료했다. 2022년 상반기 임상 1상에 돌입할 계획이다.
유용환 이연제약 대표는 "이번 계약으로 기존의 pDNA 유전자치료제뿐만 아니라, AAV 기반 유전자치료제의 상용화에 한걸음 더 나아갈 수 있게 됐다"며 "충주 공장은 pDNA부터 바이러스 기반 유전자치료제까지 상용화 생산이 이루어지는 바이오의약품 종합 생산 플랫폼으로, 추후 파이프라인들이 계속 확장될 것"이라고 말했다.
김종묵 뉴라클제네틱스 대표는 "유전자치료제 개발의 핵심은 효과적인 치료 유전자를 발굴하는 것, 발굴된 유전자를 인체에 효율적으로 전달할 수 있는 유전자전달체 기술, 개발된 유전자치료제를 높은 수율로 대량 생산할 수 있는 기술"이라며 "이번 계약은 그동안 양사가 유전자치료제 분야에서 축적해온 기술과 경험을 함께 활용할 수 있는 첫 번째 발걸음"이라고 했다.
NG101은 효율적이고 지속적으로 'Afibercept' 유전자를 발현할 수 있는 특징을 가지고 있다. 망막하 투여 방식으로 환자에게 전달돼 소량으로도 높은 치료효과 및 부작용 최소화를 기대 중이다.
한민수 기자 hms@hankyung.com
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