툴젠 “샤르코마리투스1A병 치료제, 국가신약개발사업 선정”

툴젠은 ‘샤르코마리투스1A병’에 대한 유전자교정 치료제 ‘TGT-001’이 국가신약개발사업단(KDDF)의 ‘신약 연구개발(R&D) 생태계 구축연구’ 신규 과제에 선정됐다고 10일 밝혔다.

이번 과제 선정으로 툴젠은 향후 2년 간 20억원을 지원받는다. 임상시험계획서(IND) 제출에 필요한 비임상 연구 및 임상시료 생산 등을 수행하게 된다.

TGT-001은 툴젠의 크리스퍼·카스9 유전자가위와 이를 전달하는 아데노부속바이러스로 구성된 유전자치료제 후보물질이다.

샤르코마리투스병은 흔한 유전질병 중 하나다. 말초신경의 기능에 중요한 수초화에 이상이 생기는 말초신경병증이다. 약 2500명 중 한 명에서 발생한다. 이 중 샤르코마리투스1A병은 ‘PMP22’ 유전자의 중복 현상으로 발생한다. 전체 샤르코마리투스병의 약 40%를 차지한다.

툴젠에 따르면 현재 샤르코마리투스1A병에 대한 치료제는 시장에 출시되지 않았다. 임상을 진행 중인 후보물질들도 대부분 질병의 원인인 PMP22 과발현을 직접 표적하지는 않는다는 설명이다.

TGT-001은 PMP22 유전자의 발현을 장기적으로 정상화시키는 기전으로, 다른 후보물질과 차별화됐다고 했다.

김영호 툴젠 대표는 “이번 국가신약개발과제 선정을 통해 연구비 지원뿐만 아니라 컨설팅과 사업개발 등 후보물질의 경쟁력을 강화시킬 수 있는 다양한 도움을 받을 수 있게 됐다”며 “ TGT-001의 개발 및 사업화에 집중할 수 있을 것으로 기대한다”고 말했다.

김예나 기자 yena@hankyung.com