코오롱생명과학이 신경병증성 통증 유전자 치료제 임상 1·2a상시험에서 우수한 내약성과 안전성을 확인했다. 용량에 따라 뚜렷한 진통 완화효과도 관찰했다고 업체 측은 밝혔다.
코오롱생명과학은 KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1·2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 31일 밝혔다.
KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스에 유전자 3종(GAD65, IL-10, GDNF)을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제다. 과도하게 증폭된 통증 신호를 정상화하고 신경세포 보호, 신경염증 개선 등에 도움이 될 것으로 업체 측은 평가했다.
이번에 결과보고서를 수령한 임상 1·2a상 시험은 KLS-2031의 사람 대상 첫 연구 결과다. 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2019년 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 진행했다.
대상자는 네 그룹으로 나눠 한 그룹은 대조약을, 세 그룹은 KLS-2031을 저용량, 중용량, 고용량으로 투여했다. 이들은 모두 표적 후근 신경절(DRG) 주변 영역에 경추간공 경막외 주사를 한 번 투여했다.
보고서에 따르면 연구 기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자는 위약군 6명, KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명 등이었다.
이 중 약물투여 관련 이상반응(Drug-Related TEAEs)을 호소한 사람은 2명이었다. 한 명은 고용량 투여군으로 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 수치가 높아졌지만 증상이 심하지 않아 2주 안에 회복됐다. 또 다른 한 명은 위약군으로 두통과 다한증을 호소했다.
업체 측은 이번 임상시험을 통해 1차 목적인 내약성과 안전성을 확보했다. 2차 목적인 유효성은 코로나19 팬데믹 등으로 임상 환자들이 중도에 탈락하면서 통계적 유의성을 확보하지 못했다. 다만 저용량을 투여한 환자보다 중용량, 고용량을 투여한 환자군에서 뚜렷한 진통 완화 효과를 관찰했다고 업체 측은 설명했다.
김선진 코오롱생명과학 대표는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 파이프라인"이라며 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행하고 있다"고 했다.
코오롱생명과학은 전체 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 내년 상반기 발표할 예정이다. KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성과 내약성 데이터 확보를 위해 장기 추적 연구도 진행하고 있다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com
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