세계 최초 비알콜성 지방간염(MASH) 치료제 탄생이 임박했다. 미국 식품의약국(FDA)의 최종 심사기일이 한달 앞으로 다가오면서다. MASH는 음주와 상관없이 고지방 위주 식사습관, 운동부족 등의 생활습관으로 간에 지방이 쌓이는 질환이다. 글로벌 MASH 치료제 시장규모는 33조원에 달한다는 전망도 나온만큼, 국내 제약·바이오기업들도 치료제 개발에 박차를 가하고 있다.
허혜민 키움증권 연구원은 “난공불락의 MASH에도 드디어 최초의 FDA 승인을 받는 치료제가 나타날 것으로 보인다”고 14일 분석했다. FDA는 미국 바이오기업 마드리갈테라퓨틱스의 MASH 치료제 ‘레스메티롬’에 대한 심사기일을 다음달 14일로 잡아놨다. 허 연구원은 “FDA가 레스메티롬 가속승인 신청을 수락했고, 자문위원회 개최는 고려하지 않고 있다고 밝혔다”며 “승인 가능성이 높아 보인다”고 말했다.
MASH는 비만이나 당뇨, 고혈압과 같은 만성질환이다. 단순히 간에 지방이 쌓이는 지방간과 달리 MASH는 간 염증 및 섬유화 증상이 같이 나타난다. 업계에 따르면 MASH 환자 5명 중 1명은 간이 딱딱해지는 간경화(섬유화)를 앓고 있다. 세계 MASH 환자 수는 4억4000명에 이르며, 시장조사기관 글로벌데이터는 MASH 치료제 2026년 시장 규모를 253억달러(약 33조8000억원)로 전망했다.
MASH 치료제 개발은 2010년부터 본격적으로 시작됐지만 10년이 넘게 지나도록 FDA 허가 기준을 만족시킨 약물은 나오지 않았다. 지방간 염증을 개선시킴과 동시에 섬유증도 감소시켜야 한다는 허가당국의 ‘미션’을 충족시키기가 어려웠기 때문이다.
하지만 마드리갈의 레스메티롬은 이 미션을 해결한 최초의 약물이 될 예정이다. 허 연구원은 “레스메티롬은 임상 3상에서 지방간 해소 및 간 섬유증 감소를 모두 달성했다”며 “레스메티롬 매출은 출시 3년만에 17억달러(약 2조2700억원)를 달성할 전망”이라고 설명했다.
레스메티롬의 뒤를 이어 미션 해결의 실마리를 찾을 약물들도 하나둘 보이고 있다. 대표적인 경쟁약물이 ‘당뇨 명가’ 일라이릴리의 티르제파티드다. 티르제파티드는 당뇨·비만 치료제지만 MASH로 적응증을 확대하는 중이다.
지난 6일 일라이릴리는 임상 2상 결과를 공개하며 임상시험 참가자의 74%가 섬유증이 악화되지 않으면서 지방간이 해소됐다고 발표했다. 허 연구원은 “일라이릴리는 지방간이 악화되지 않으면서 섬유증이 개선됐다는 데이터는 아직 공개하지 않았다”며 “관련 지표에 대해 ‘통계적으로 유의미하다’고 말하지 않고, ‘임상적으로 의미있다’고 표현한 만큼, 추가 데이터 관찰이 필요하다”고 설명했다.
국내 기업들도 MASH 치료제 개발에 속도를 내고 있다. 한미약품과 유한양행, 동아에스티 등이 선두주자로 꼽힌다. 한미약품은 일부는 미국 머크(MSD)에 기술이전하고(에피노페그두타이드), 일부는 자체 개발(에포시페그트루타이드) 중이다.
허 연구원은 “올해 1월 열린 JP모간 헬스케어 콘퍼런스에서 머크는 에피노페그두타이드의 임상 2a상 결과와 데이터 강점을 언급했다”며 “임상 2b상은 내년 12월 종료 예정”이라고 말했다. 에포시페그트루타이드의 미국 임상 2b상 역시 내년 5월 종료 예정이다.
유한양행은 베링거인겔하임에 MASH 파이프라인(YH-25724)을 기술이전해 현재 임상 1b상이 진행 중이다. 동아에스티는 경구용 당뇨·MASH 치료제 ‘DA-1241’ 글로벌 임상 2a상을 진행 중이다. 허 연구원은 “유한양행 임상은 올해 말 종료될 것으로 추정된다”며 “동아에스티 데이터도 오는 3분기 확인할 수 있을 것으로 기대한다”고 덧붙였다.
남정민 기자 peux@hankyung.com
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