“세계 최초로 간섭 리보핵산(siRNA)의 양쪽 가닥을 모두 약으로 활용할 수 있는 플랫폼을 개발했습니다.”최진우 큐리진 대표(사진)는 3일 인터뷰에서 “siRNA의 기능성과 안정성을 동시에 끌어올려 기존에 약물화가 불가능했던 표적 질환에 대한 해결책을 내놓을 수 있게 됐다”며 이같이 말했다. 전통적인 siRNA는 한쪽 가닥이 주요 역할을 하고 나머지 가닥은 단순히 붙어 있는 보조 역할에 그친다. 하지만 이때 보조 역할로 설계된 가닥이 의도치 않게 작동해 엉뚱한 메신저리보핵산(mRNA)을 제거하는 ‘오프타깃(off-target)’ 문제가 생긴다.
큐리진은 이 같은 비정상적 작용을 원천 차단하면서도 양쪽 가닥 모두 약의 기능을 수행하도록 설계했다. 최 대표는 “세계에서 가장 짧은 이중표적 siRNA 기술”이라고 설명했다. 그는 “siRNA는 약물전달체 없이는 세포 내로 들어갈 수 없기 때문에 전달체와의 결합 효율이 치료제 효과를 좌우한다”며 “이때 siRNA가 짧을수록 전달체에 담기 쉽다”고 했다.
siRNA 기술의 또 다른 관건은 mRNA와의 상보성이다. siRNA는 단백질을 만들라는 정보를 전달하는 mRNA를 억제해 질환 단백질의 발생을 원천적으로 차단한다. siRNA가 작용하려면 mRNA와 서열이 일치해야 하지만 현실적으로는 어느 정도의 불일치, 즉 ‘미스매치’가 존재할 수밖에 없다. 큐리진의 이중표적 siRNA 플랫폼의 핵심 특허는 미스매치 영역을 정확히 찾아내고, 엔지니어링을 통해 siRNA가 제대로 작동하도록 설계하는 것이다.
큐리진의 선도 파이프라인은 방광암 치료제 ‘CA102’이다. 이중표적 siRNA 플랫폼의 첫 결과물로, 종근당에 기술 이전됐다. CA102는 ‘STAT3’와 ‘mTOR’라는 두 개의 종양 관련 유전자를 동시에 저해한다. 기존 치료제의 한계를 극복할 수 있다는 점에서 주목받고 있다. 최 대표는 “2년 안에 기술이전 실적을 기반으로 상장할 수 있을 것”이라며 “10년 후에도 연구 중심 회사로서 새로운 패러다임을 제시하겠다”고 말했다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com
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