HLB(에이치엘비)가 개발하고 있는 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 ‘리라푸그라티닙’의 담관암 임상 2상 결과가 미국에서 열리는 국제 학술대회에서 발표됐다. 업체 측은 이달 중 미국 식품의약국(FDA)에 시판 허가를 신청할 계획이다.
HLB 자회사인 엘레바테라퓨틱스는 9일(현지시간) 미국임상종양학회 소화기암 심포지엄(ASCO GI)에서 FGFR2 융합·재배열 환자 대상 리라푸그라티닙의 효능과 안전성을 평가한 임상2상 결과를 공개했다.
이번 임상 시험에서 리라푸그라티닙은 암이 줄거나 사라진 환자 비율을 뜻하는 객관적반응률(ORR) 46.5%, 암이 더이상 자라지 않는 환자까지 포함한 질병 조절률(DCR) 96.5%를 보고했다. 치료제 반응이 지속 계속되는 중앙값(mDOR)은 11.8개월이었다. 기존 범-FGFR 억제제 치료에 실패한 환자에게서도 ORR 23%, DCR 77%로 높은 항종양 효과가 확인됐다.
이전에 화학요법과 FGFR 억제제 치료 경험이 없는 환자군(11명)에선 ORR 63%, mDOR 9.2개월, 무진행생존기간 중앙값(mPFS) 11개월을 기록했다. 담관암 2차 치료제는 물론 1차 치료제 개발을 확장할 만한 가능성을 확인한 것이다.
학회 발표를 맡은 앙투안 홀르벡 프랑스 구스타브루시 암센터 교수는 “리라푸그라티닙은 고선택적 FGFR2 억제제로, 표준치료에 실패한 FGFR2 융합 담관암 환자에게 가치 있는 치료 옵션으로 평가된다”고 했다.
안전성 면에서도 리라푸그라티닙은 FGFR2 억제 기전과 일관된 이상반응 양상을 보였다. 구내염과 수족증후군 등이 이상반응으로 많이 보고됐는데 이는 치료제 기전과 관련이 높은 데다 대부분 관리 가능한 수준이었다.
FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%였다. 기존 허가 약물인 페미가티닙의 고인산혈증과 설사 발생률이 각각 60%, 47% 인것을 고려하면 양호한 수준이다. 또 다른 허가 약물인 푸티바티닙도 이들 질환 발생률이 85%, 39%였다.
이번 발표 후엔 리라푸그라티닙 임상 결과에 대한 현장 질의가 잇따르는 등 의료 현장의 높은 관심을 확인했다. 한 토론자는 “임상 결과에서 확인된 워터폴 플롯(베이스라인 대비 최대 종양 크기 변화)이 매우 돋보인다”면서 “종양 크기가 깊이 감소한 양상이 뚜렷하게 나타났고, mDOR이 약 1년에 달한다는 점은 특히 주목할 만하다”고 언급한 것으로 알려졌다.
엘레바는 이달 중 FDA에 리라푸그라티닙을 담관암 2차 치료제로 허가해달라고 신청할 계획이다. 이 약물은 2023년 혁신 신약으로 지정됐다. 업체 측은 우선심사 받는 방안도 추진하고 있다.
남경숙 HLB그룹 바이오전략기획팀 상무는 "HLB는 이미 축적된 임상 데이터를 바탕으로 FDA에 이달 허가를 신청하는 동시에 담관암을 넘어 FGFR 융합·재배열을 표적하는 암종불문 항암제로의 허가를 목표로 임상을 적극 이어갈 계획"이라고 했다.
이지현 기자 bluesky@hankyung.com
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