“긍정적인 임상 데이터를 바탕으로 연내 기술이전을 성사시킬 계획입니다.”남기엽 파로스아이바이오 사장(사진)은 8일 인터뷰에서 표적 항암제 라스모티닙(PHI-101)과 관련해 “인공지능(AI) 설계를 통해 기존 약물의 독성 한계를 극복하고 재발 환자에서도 완전관해(CR)를 확인했다”며 이같이 말했다. 라스모티닙은 파로스아이바이오의 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(Chemiverse)’를 통해 도출한 차세대 표적항암제다. 급성골수성백혈병(AML)에서는 암세포 증식을 촉진하는 유전자 변이인 FLT3를, 난소암에서는 DNA 손상 복구 과정에 관여하는 단백질 CHK2를 각각 표적하는 방식으로 개발했다.
AML 적응증에서 라스모티닙의 강점은 FLT3 저해제 치료 후 발생하는 내성 돌연변이를 억제할 수 있는 결합력이다. AML 환자 상당수는 기존 FLT3 저해제 치료 후 재발하는데 이 과정에서 특정 내성 변이가 발생해 치료 효과가 떨어지는 사례가 많다. 남 사장은 “라스모티닙은 기존 약제가 결합하지 못하는 내성 변이까지 겨냥하도록 설계해 재발 환자도 치료 효과를 기대할 수 있다”고 설명했다. 실제로 재발·불응성 AML 환자 30명을 대상으로 진행한 임상에서 의미 있는 반응을 얻었다. 전체 환자의 63.3%가 선행 치료제 복용 뒤 재발한 환자군이었는데, 1b상 용량 확장군 12명 중 6명에게서 종합완전관해(cCR)를 확인했다.
또 다른 차별점은 심장 독성 문제를 설계 단계에서 차단했다는 것이다. 기존 FLT3 저해제는 승인 후에도 심장 독성 탓에 관련 ‘블랙박스 경고’가 붙는 경우가 많다. 남 사장은 “초기 단계에서 독성 위험을 예측해 후보물질을 선택했고, 그 결과 임상 1상에서 최고 용량 투여군에서도 심각한 심장 독성이 나타나지 않았다”고 강조했다.
다음 과제는 후기 임상과 글로벌 파트너십 구축이다. 라스모티닙은 한국 식품의약품안전처와 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품(ODD) 지정을 받았다. AML 임상 2상 완료 후 조건부 승인을 받는 빠른 상업화 전략을 검토하고 있다. 남 사장은 “대규모 임상 부담을 고려해 올해 글로벌 파트너링 행사에서 기술이전 협의를 적극적으로 진행할 것”이라며 “임상 2상 진입 이전에 글로벌 기술이전을 성사시키는 것이 올해 가장 중요한 목표”라고 강조했다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com
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