휴온스, 희귀질환 폼페병 치료제 정부과제 선정

휴온스(대표 전재갑 084110) 최근 산업통상자원부로부터 2019년까지 글로벌 신약의 개발과 사업화를 목표로 하는 ‘바이오의료기기 산업핵심기술개발사업’에 선정돼 2019년 비임상 완료를 목표로 폼페병 치료제 개발에 착수한다.

폼페병은 심장, 골격계 등의 근육세포에 당원(글리코겐)이 축적되어 근육이 약해지고, 호흡부전, 심근병증이 생기게 되며 결국에는 사망에 이르는 희귀 질병이다. 리소좀 효소의 하나인 α-글루코시타아제 결핍에 의해 발병하는 유전성 리소좀 축적 장애이다.
현재 폼페병은 인간의 당패턴을 지닌 동물형 α-글루코시타아제를 대체 투입하는 효소대체요법으로 치료를 대신하고 있다. 미국 FDA가 승인한 효소대체제는 genzyme 사의 미오자임(Myozyme), 루미자임(Lumizyme) 두 가지가 있으며, 이 약물은 인간의 α-글루코시타아제를 재조합하여 만들어진다.

휴온스가 목표로 하는 글로벌 신약은 식물발현계 세포주를 이용하여 이 같은 단점을 모두 극복할 수 있을 것으로 기대된다.
전세계 효소치료제 시장은 2012년 약 3.5조원이며, 그 중 폼페병 관련 시장은 약 6,000억 원 에 달한다. 연평균 성장률은 13.8%으로 2019년에는 약 1.4조원 규모의 시장으로 커질 것으로 예측된다. 또한, 전세계적으로 폼페병을 포함하는 리소좀 축적질환(LSD) 환자수는 약 7600여명이며, 진단기술의 발달로 환자수가 증가 추세에 있지만 치료제가 거의 없으며, 100% 완치가 불가능하고 희귀질환으로 분류될 만큼 질병에 대한 인식이 높지 않은 상황이다.

엄기안 휴온스 중앙연구소장은 "전북대학교, 인하대학교, 중앙대학교의 식물발현계 세포주 선행연구 결과와 휴온스의 개발능력이 합쳐지면 큰 시너지를 발휘할 것”이라며 “인간형 당패턴을 지닌 α-글루코시타아제 생산 기술을 확보해 2020년 임상진입에 성공하겠다"고 밝혔다.