식약처, 국내 최초 유전자치료제 '인보사' 판매허가

코오롱생명과학이 개발한 무릎 골관절염 유전자치료제 `인보사케이주`(이하 인보사)가 12일 식품의약품안전처의 시판허가를 받았습니다. 국내 개발 유전자 치료제로는 처음이며, 국산 신약으로는 29번째입니다.

12일 식약처는 인보사를 약물치료나 물리치료에도 불구하고, 통증 등이 지속하는 중등도의 무릎 골관절염 환자에 쓰도록 허가했다고 밝혔습니다.

이번에 허가된 유전자치료제는 항염증 작용을 나타내는 `TGF-β1(염증억제, 상처 치유 등에 작용하는 단백질의 일종) 유전자`가 도입된 동종연골유래연골세포를 주성분으로 합니다.

인보사의 효능·효과는 약물치료나 물리치료에도 불구하고 통증 등이 지속되는 중등도(Kellgren & Lawrence grade 3) 무릎 골관절염환자의 치료이며, 무릎관절강내 1회 주사합니다.

현재까지 미국, 유럽 등 주요 제약선진국이 허가한 유전자치료제는 4개 품목으로 면역결핍질환, 유전질환이나 항암치료를 목적으로 사용되며, 퇴행성 질환인 무릎 골관절염 치료를 위한 유전자치료제는 인보사가 처음입니다.

식약처 관계자는 "인보사의 투여 후 통증과 관절기능 개선 정도, 연골 구조 개선 효과, 제품 투여 후 부작용 등을 중점적으로 검토했으며, 중앙약사심의위원회의 자문을 거쳐 최종 허가를 결정했다"고 말했습니다.

앞서 인보사는 중등도의 무릎 골관절염 환자를 대상으로 1회 주사하고 1년 뒤 통증과 무릎 기능개선 정도를 파악한 결과, 생리식염수를 투여한 대조군 대비 유효성을 입증했습니다.

다만, 손상된 연골 재생 등 관절의 구조를 개선하는 효과는 대조군 대비 뚜렷하게 드러나지 않았습니다.

식약처 관계자는 "지난 2014년부터 바이오업체의 개발 지원을 위해 `마중물 사업`을 운영해왔다"며 "인보사 역시 마중물 사업을 통해 품질관리 기준 설정 등에 대한 밀착상담을 받아 개발 과정 중 시행착오를 최소화할 수 있었다"고 말했습니다.