바이온이 2대주주로 있는 줄기세포치료제 전문기업 미래셀바이오는 식품의약품안전처로부터 만능줄기세포 유래 유사 간엽줄기세포치료제 MR-MC-01(주사제)가 간질성 방광염 질환의 희귀의약품 제30호로 신규 지정 받았다고 17일 밝혔다.
간질성 방광염은 다양한 원인에 의해 발생하는 만성 방광 염증 질환이다. 일시적으로 증상이 완화될 뿐 재발 등으로 인해 근본적인 완치는 불가능하다.
미래셀바이오의 MR-MC-01은 미국 식품의약국(FDA) 허가 의약품과의 비임상 비교효력 평가에서 배뇨간격의 정상화와 방광수축능, 배뇨량, 잔뇨량 등 상당 수준 방광기능 정상화를 입증했다. 조직병리검사에서 방광염증 현상의 소멸, 염증세포의 감소, 조직손상의 수복 등 치료적 유효성 입증을 통해 개발단계 희귀의약품으로 지정된 것이라는 게 회사측의 설명이다.
이번 희귀의약품 지정을 통해 미래셀바이오는 간질성 방광염 세포치료제 MR-MC-01 개발에 박차를 가할 전망이다. 특히 개발단계 희귀의약품으로 지정 받은 MR-MC-01은 타 의약품보다 우선으로 심사하는 신속처리 프로그램을 활용할 수 있을 것으로 기대된다.
미래셀바이오 관계자는 "희귀의약품 개발의 필요성 및 제품의 안전성을 바탕으로 개발 가능성을 인정받아 개발단계에서 희귀의약품으로 지정된 것"이라며 "희귀 난치성 질환으로 고통받는 환자들에게 빠른 치료기회를 제공해야 한다는 것에 막중한 책임감을 느낀다"고 말했다.
바이온 관계자는 "미래셀바이오 기술력과 노하우를 통해 임상시험1/2a상 승인과 함께 희귀의약품 지정이라는 가시적 성과를 이뤄냈다"며 "향후 자사의 역량이 필요한 분야에 긴밀히 협력할 것"이라고 말했다.
한편 식약처는 희귀·난치질환 치료제 개발을 지원하기 위해 희귀의약품지정 제도를 운영하고 있다. 국내 환자수가 2만명 이하인 질환에 사용되는 의약품으로 적절한 치료방법과 의약품이 개발되지 않은 질환에 사용하기 위해 개발하는 의약품 중에서 기존 허가 의약품보다 현저히 안전성 또는 유효성 개선이 예상되는 의약품을 개발단계 희귀의약품으로 지정한다. 통상적으로 임상 2상 이후 임상 3상을 진행하기 위해 막대한 자본과 시간을 필요로 하지만, 희귀의약품의 경우, 임상 3상에 앞서 임상 2상 결과를 바탕으로 조건부 품목허가를 받을 수 있다.
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