GC녹십자의 중증형 헌터증후군 치료제가 유럽의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로 지정됐다.
헌터증후군은 특정 효소(IDS)결핍으로 골격 이상, 지능 저하 등이 발생하는 선천성 희귀질환으로, 남아 10만~15만 명 중 1명 비율로 발생한다.
헌터라제ICV는 기존 헌터증후군 치료법이 환자의 뇌혈관장벽을 통과하지 못해 뇌실질 조직에 도달하지 못하는 점을 개선한 제품이다.
GC녹십자는 세계 최초로 ICV 투여 치료법 개발에 성공해 올해 초 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다.
이번 승인에서 헌터라제ICV는 임상적 데이터를 토대로 유럽에서 승인된 기존 IV 투여 치료법 대비 환자에게 상당한 혜택(Significant Benefit)을 줄 수 있다고 인정받았다.
일본에서 진행된 임상에 따르면, 헌터라제ICV는 중추신경손상의 핵심 원인 물질인 헤파란황산을 70% 이상 감소시키고, 발달 연령 개선에도 긍정적인 효과를 보였다.
허은철 GC녹십자 대표는 "이번 지정을 통해 헌터라제ICV가 헌터증후군 환자들의 미충족 수요를 해결할 수 있음을 또 한번 증명한 셈"이라며 "전 세계 헌터증후군 환자의 삶의 의미있는 변화를 만들기 위한 노력을 지속해 나갈 것"이라고 말했다.
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