유전자 가위, 희귀병 치료 신세계 열었다

<앵커>
유전자 가위 치료제의 기념비적인 첫 FDA 승인 소식에 업계가 들썩이고 있는데요.

유전자를 바꿔주는 기술을 통해, 난치병이나 희귀병을 고칠 수 있다는 기대감도 커지고 있습니다.

보도에 김수진 기자입니다.

<기자>
약으로 유전자를 바꾼다는 개념이, 최근 현실이 됐습니다.

영국에 이어 미국 FDA가 세계 최초의 유전자 가위 치료제 '카스게비(미국 제품명 엑사셀)'를 승인한겁니다.

유전자 가위는 DNA의 특정 부분을 인식해, 원하는대로 자르는 등 교정하는 기술입니다.

사용하면 유전자가 바뀌기 때문에 치료가 단 1회로 끝납니다.

카스게비를 사용하면, 평생 수혈을 받아야 하는 유전성 빈혈 환자 90% 이상이 1년 이상 수혈이 필요 없을 정도로 상태가 호전됩니다.

이처럼 유전자 가위 치료제는 유전질환을 근본적으로 치료하기 때문에, 다양한 희귀·난치성 유전질환의 새로운 해결책으로 주목받고 있습니다.

국내 기업 툴젠의 경우 유전성 질환 중 발병 빈도가 가장 많다고 알려진 '샤르코마리투스'에 대한 유전자 가위 치료제를 개발하고 있습니다.

[이병화 / 툴젠 대표 : 저희들은 샤르코마리투스병에 대한 치료제를 전임상 단계에서 유효성이라던가 독성이라던가 마지막으로 점검하는 과정을 진행하고 있어요. 1~2년 안에는 IND 파일링(임상 승인 신청), 임상에 진입할 수 있을 것으로 보고 있습니다.]

그러나 유전자 가위 치료제는 해결해야 할 과제도 있습니다.

카스게비 기준 약 29억 원 수준의 높은 가격으로 대중화가 쉽지 않다는 점, 기술 선점을 위한 기업 간 특허 분쟁, 그리고 유전자가 바뀌는 만큼 영구적인 부작용이 생길 수 있다는 점입니다.

다만 이런 한계에도 이번 미국의 승인으로 유전자 가위 치료제에 대한 글로벌 연구가 속도를 낼 것으로 보입니다.

[이병화 / 툴젠 대표 : 보험이라던가 재정적인 정책들이 (필요하다)… 동반되지 않으면 시장 침투가 쉽지 않기 때문에. 또 국내에서도 유전자 가위 치료제에 대한 식약처의 가이드라인같은 게 만들어진다면 국내 산업 발전을 촉진할 수 있는 계기가 되지 않을까.]

업계에선 유전자 가위 기술이 더욱 고도화되면 질병 치료에 크게 기여할 수 있다며 제도적 지원 방안을 검토할 필요가 있다고 설명합니다.

한국경제TV 김수진입니다.