첨단바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 및 신약개발기업 이엔셀이 18일 유전성 안질환 치료제 개발을 위한 AAV 플랫폼 기술 특허 출원을 완료했다고 밝혔다.
신규 특허를 출원했다고 밝혔다.
유전성망막변성(IRD)은 안구내 광수용체가 사멸해 시세포와 망막색소상피세포가 파괴되는 유전성 질환을 전 세계적으로 2500~3000명 중 1명 꼴로 발견되고 있다. 우리나라의 환자는 약 2만명으로 추산된다.
이엔셀 연구진은 안구 내 광수용체 세포 내에 특이적으로 전달이 가능한 아데노연관바이러스(AAV) 벡터 후보군을 확보해 이번 특허를 출원했다. 안구 세포 또는 조직으로의 정확한 유전자 전달 및 발현 효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이라는 설명이다.
AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템으로, 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 이엔셀은 자체 AAV 생산 기술 개발 경험을 보유하고 있으며, 효율적인 바이러스 벡터 생산 시스템 개발을 통해 유전자치료제 생산의 비용 절감과 생산성을 높이는 데 강점을 확보하고 있다.
이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키운다는 계획이다. 또한, 안구 질환 이외에도 보다 범용적인 근육 관련 AAV 플랫폼 원천 기술 개발도 초읽기에 들어가는 등 관련 포트폴리오 확장에 박차를 가하고 있다.
이엔셀은 최근 바이오 공정 기술 솔루션 기업 싸토리우스코리아와 공동으로 안전하고 효율적인 AAV 기반 유전자치료제 대규모 생산성을 확보할 수 있는 혁신적 공정 개발을 완료하기도 했다.
한국경제TV 박준식 기자
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