메드팩토는 TGF-β(형질전환증식인자 베타) 신호전달 저해제 ‘백토서팁(Vactosertib)’이 식품의약품안전처(식약처)로부터 골육종 환자에 대한 치료목적 사용 승인을 획득했다고 26일 밝혔다.
치료목적 사용 승인은 생명을 위협하는 중증 환자가 다른 치료 수단이 없는 경우 임상시험용 의약품을 사용할 수 있도록 하는 제도다.
이번 승인은 세브란스병원 두개저내신경센터의 요청에 따라 이뤄졌으며, 골육종을 앓고 있는 30대 남성 환자에게 공급됐다.
백토서팁의 골육종 대상 치료목적 사용 승인은 이번이 10번째로 그동안 미국에서 8회, 국내에서 1회 응급 환자에게 투약됐다. 그 중 일부 환자는 25개월 이상 생존하는 등 희귀암 치료제로서의 상용화 가능성을 보여준 바 있다.
현재 메드팩토는 백토서팁의 골육종 대상 임상시험을 한국과 미국에서 진행하고 있으며, 올해 안에 임상 1B상을 마무리할 예정이다. 최근에는 미국, 중국 등 해외 병원과 기업에서 골육종 대상 공동 임상 제안도 이어지고 있다.
메드팩토 관계자는 “골육종은 치료 옵션이 제한적이고 재발률이 높은 희귀암으로, 환자들의 미충족 수요가 매우 큰 분야”라며 “임상 1b상에서의 성과로 인해 의료 현장의 기대가 크고 투약 요청도 이어지고 있어 임상 개발에 더욱 속도를 낼 것”이라고 말했다.
백토서팁은 미국과 유럽에서 희귀의약품(Orphan Drug)으로 지정된 바 있으며, 미국 식품의약국(FDA)으로부터 신속심사(Fast Track) 대상 의약품으로도 지정되기도 했다.
한편, 골육종은 뼈, 연골 등에서 발생하는 악성 종양으로, 환자 절반가량이 치명적인 폐 전이를 겪고 있으나 기존 면역항암제는 효과가 없어 새로운 치료제가 필요한 상황이다.
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