유한양행, 고셔병 신약 후보물질 유럽서 희귀의약품 지정

유한양행, 고셔병 신약 후보물질 유럽서 희귀의약품 지정
FDA 이어 EMA도 지정…허가 시 최대 10년 시장 독점권



(서울=연합뉴스) 박상현 기자 = 유한양행[000100]은 고셔병 치료제로 개발 중인 신약 후보물질 'YH35995'가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정됐다고 23일 밝혔다.
유럽의약품청 희귀의약품은 희귀질환 치료제 개발을 촉진하기 위한 제도로, 과학 자문과 수수료 감면 등의 혜택을 제공한다. 또 허가 승인 시점부터 10년간 시장 독점권을 준다.
앞서 지난 4월에는 미국 식품의약국(FDA)이 YH35995를 희귀의약품으로 지정했다.
고셔병은 특정 효소 결핍으로 인해 체내 물질대사에 이상이 생기는 질환으로, 간·비장 비대와 빈혈, 혈소판 감소, 골격계 증상 등 다양한 증상이 나타난다.
YH35995는 글루코실세라마이드(GL-1) 생성을 억제하는 치료제로 전임상 연구에서 혈장과 뇌 속 GL-1을 낮추는 효과가 확인됐다고 유한양행이 전했다.
유한양행은 "기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계까지 약효를 전달할 수 있어 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자의 치료 대안으로 기대된다"고 설명했다.
유한양행은 지난달 이탈리아에서 YH35995의 임상 1상 단회 투여 결과를 발표했으며, 향후 약물을 반복 투여해 안전성과 내약성 등을 평가할 계획이다.
psh59@yna.co.kr
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