헬릭스미스, 루게릭병 국내 임상 2a상 승인

헬릭스미스는 엔젠시스(VM202)의 근위축성 측삭경화증(ALS·루게릭병)에 대한 국내 임상 2a상을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 17일 밝혔다.

ALS 임상 2a상은 같은 설계로 미국과 국내에서 진행된다. 한국의 임상 결과가 미국 허가 과정에서도 인정된다는 설명이다. 회사는 총 등록 환자인 18명 중 6~9명이 한국에서 등록될 것으로 예상하고 있다. 미국에서는 지난 3월에 첫 투약이 진행됐다.

2a상에서는 앞선 1상보다 엔젠시스의 사용 빈도 및 용량을 높이고 이에 대한 안전성 및 유효성을 검증할 예정이다. 환자는 2개월 간격으로 나눠 세 차례의 치료를 받는다. 한 번의 치료는 엔젠시스를 2주 간격으로 2번 투여하는 것이다. 회사에 따르면 지금까지의 임상 중 가장 높은 사용빈도 및 용량이다.

헬릭스미스는 2a상을 마친 후 결과에 따라 임상 2b상을 진행할 계획이다. 엔젠시스는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 ALS에 대한 희귀의약품(orphan drug) 및 신속심사(fast track) 대상으로 지정된 약물이다.

김선영 헬릭스미스 대표는 “ALS는 원인이 밝혀지지 않았고, 미국에서 승인받은 2개의 의약품은 효과가 미미하다”며 “엔젠시스의 안전성과 유효성이 임상을 통해 입증된다면 회사 가치에 큰 영향력을 미칠 것”이라고 말했다.

박인혁 기자