한독 美관계사 레졸루트, 임상 3상 간소화…FDA와 합의 완료

한독의 관계사 레졸루트가 암과 연관된 저혈당 치료제 후보물질의 임상 3상을 미국 식품의약국(FDA)과 협의해 간소화했다.

한독은 레졸루트가 종양 매개성 고인슐린증(HI)으로 인한 저혈당 치료를 위한 RZ358(성분명 에르소데투그)의 3상 임상시험(upLIFT)에 대해 FDA와 임상 개발 경로를 대폭 간소화하는 데 합의했다고 3일 밝혔다.

이번 합의에 따라, 기존의 이중맹검 무작위 위약 대조군 시험은 생략되고, 단일군 공개(open-label) 설계로 최소 16명의 환자만을 대상으로 하는 간소화된 임상시험이 진행된다. 이는 현재 레졸루트가 집중하고 있는 환자 모집 방식이다. 또한, FDA는 선천성 고인슐린증을 대상으로 한 레졸루트의 핵심 연구인 ‘sunRIZE’의 결과가 올해 12월 주요 결과 발표를 앞두고 있으며 이 연구 결과가 RZ358(에르소데투그)의 다양한 고인슐린증에 대한 광범위한 적용 가능성을 입증하는 임상 근거로 활용될 수 있음을 확인했다.

레졸루트의 최고경영자(CEO)이자 창립자인 네반 찰스 일람(Nevan Charles Elam)은 “FDA의 새로운 리더십은 실제 임상 혜택과 기전적 타당성이 입증된 희소질환에 대해 임상 개발을 책임감 있게 단순화하겠다는 의지를 매우 적극적으로 표현해왔다”며 “이번 합의는 그러한 혁신적 접근의 모범 사례이고 지난 2년간 확장 접근 프로그램(Expanded Access Program)을 통해 10명 이상의 종양성 고인슐린증 환자에게 에르소데투그를 투여한 긍정적인 결과를 기반으로 한 것”이라고 말했다.

레졸루트의 최고의료책임자(CMO)인 브라이언 로버트(Brian Roberts, MD)는 “이번 upLIFT 임상시험 설계가 간소화된 것은 종양 매개성 고인슐린증으로 인해 심각한 저혈당을 겪는 환자와 가족, 의료진 모두에게 중요한 의미가 있다”며 “upLIFT 임상시험에 집중하고 선천성 고인슐린증에서의 탄탄한 임상 기반을 활용해 치료제를 신속하게 개발하고 효율적으로 제공할 수 있도록 노력하겠다”고 했다.

레졸루트는 희귀, 대사 질환에 대한 표적 치료제를 개발하고 있는 미국 바이오벤처로 고인슐린증 치료제 RZ358, 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 RZ402를 개발하고 있다. 이 중 RZ358은 두 가지 적응증인 선천성 고인슐린증과 종양 매개성 고인슐린증으로 임상 3상이 진행되고 있다. 한독은 RZ358과 RZ402의 한국 내 상용화 권리를 보유하고 있으며 레졸루트와 지속적으로 개발단계에 대해 협력하고 있다.

이우상 기자 idol@hankyung.com