알지노믹스가 원발성 간세포암(HCC) 치료제로 개발 중인 ‘RZ-001’이 미국식품의약국(FDA)으로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득했다고 8일 밝혔다. 이와 함께 지난 FDA 담당자(PM)가 지정됐다.
RMAT는 중증 또는 생명을 위협하는 질환 치료를 목표로 하는 재생의료 치료제 가운데 초기 임상 단계에서 혁신성과 치료 가능성을 입증한 후보물질에 한해 부여되는 FDA의 핵심 신속개발 제도다.
RMAT 지정 치료제는 FDA와 긴밀한 협의를 통해 임상·허가 전략을 가속화할 수 있으며, 우선심사(Priority review) 및 롤링리뷰(Rolling review), 가속승인(Accelerated approval) 등 다양한 규제 혜택을 적용받는다.
RZ-001은 알지노믹스의 독자적 라이보자임 기반 RNA 편집 플랫폼 기술이 적용된 차세대 항암 치료제로, 기존 치료제의 한계를 극복할 혁신 신약으로 주목받고 있다.
특히 종양 선택성과 안전성을 동시에 강화한 플랫폼 경쟁력을 바탕으로 치료 옵션이 부족한 간암환자에게 새로운 가능성을 제시하고 있다. 앞서 RZ-001은 간암 적응증에 대해 FDA로부터 2024년 희귀의약품 지정(Orphan Drug Designation), 2025년 패스트트랙(Fast track)으로 지정받은 바 있다.
RMAT는 다른 신속개발 제도와 달리 ‘미충족 의료수요’(Unmet medical needs)를 해결할 수 있는 잠재력과 뒷받침할 수 있는 임상적 증거를 요구하기 때문에 획득하기 위한 장벽이 높다.
회사 측은 지난 4월 미국암연구학회(AACR 2026)에서 발표한 임상 1b/2a상 중간결과에서 의미 있는 초기 신호를 확인한 만큼, FDA가 RZ-001의 임상적 잠재력과 혁신성을 높게 평가했다는 점에서 의미가 크다고 설명했다. 실제로 RMAT 지정은 미국 내에서도 소수의 유망 재생의료 치료제에만 부여되는 만큼, 향후 글로벌 라이선스 아웃 및 전략적 파트너십 확대 가능성에도 시장의 관심이 집중되고 있다.
홍성우 알지노믹스 부사장은 “이번 RMAT 지정을 계기로 FDA와 임상 설계, 생산 및 품질관리(CMC), 상업화 전략 등에 대한 논의를 본격화하며 미국 내 개발 가속화와 함께 파트너십 구축에도 속도를 낼 계획”이라고 설명했다.
이성욱 알지노믹스 대표는 “RZ-001의 RMAT 지정은 알지노믹스 RNA 편집 플랫폼의 혁신성과 경쟁력을 FDA로부터 인정받은 결과”라며 “미충족 의료 수요가 높은 간암 분야에서 혁신 치료 옵션을 제시할 수 있도록 글로벌 개발 및 상용화에 역량을 집중하겠다”고 말했다.
한편 RMAT는 2016년 미국의 ‘21세기 치료법(21st Century Cures Act)’에 따라 FDA에서 도입된 제도이며, 혁신 재생의료 치료제의 개발 촉진과 환자 접근성 확대를 목적으로 운영되고 있다. RMAT는 유전자치료제, 세포치료제, 조직공학 제품 등을 포함하며, 중증 및 생명을 위협하는 질병의 재생의료치료제에 해당하고 예비임상근거(Preliminary Clinical Evidence)로 미충족 의료수요 해결 가능성이 있는 경우 지정될 수 있다.
김유림 기자 youforest@hankyung.com
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