삼성제약, 진행성핵상마비 국내 3상 IND 제출…“유효성.안전성 평가”

삼성제약은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’의 국내 3상 임상시험계획서를 식품의약품안전처에 제출했다고 30일 밝혔다.

이번 임상시험은 다기관, 무작위배정, 이중 눈가림, 위약 대조, 평행 설계, 전향적 제3상 임상시험으로 진행된다. 진행성핵상마비 리처드슨 신드롬(PSP-RS) 유형의 환자군에 GV1001 0.56mg을 피하투여 하여 질환의 중증도 개선 효과와 안전성을 평가할 계획이다.

이번 임상은 서울특별시 보라매병원을 비롯한 국내 7~9개 임상시험 실시기관(예정)에서 총 204명의 환자를 대상으로 진행되며, 1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001을 48주간 투여한 후 ‘진행성핵상마비 등급 척도(PSPRS, PSP rating scale)’ 총점 변화량이다.

이에 앞서 삼성제약은 지난 1월 식약처에 PSP 치료제 GV1001에 대한 품목 조건부 허가를 신청해 현재 심사를 받고 있다. 조건부 허가는 생명을 위협하는 중증 질환이나 희귀질환 치료제에 대해 2상 임상시험 결과를 근거로 우선 시판을 허가하되, 출시 후 3상 임상시험 결과 제출을 조건으로 하는 제도이다.

회사 측은 조건부 허가 승인 여부와 관계없이, 이번 3상 임상시험을 통해 약물의 효과와 안전성을 객관적으로 입증하겠다는 방침이다. 아울러 이번 임상 착수는 품목 조건부 허가를 받게 될 경우, 승인 후에 임상 개시 지연으로 인한 결과 제출 지연 역시 사전에 방지하기 위한 선제적 대응이기도 하다.

PSP는 파킨슨병과 일부분 유사한 증상을 보이나 파킨슨병보다 진행 속도가 빠르고, 기존 파킨슨병 치료제에도 잘 반응하지 않아 근본적인 치료제 개발이 시급한 질환이다. 전 세계적으로 치료제 개발을 위한 다양한 연구가 진행되었으나 아직 상용화된 치료제는 없다.

GV1001은 24주 간 진행된 국내 2상 임상시험에서 우수한 안전성을 입증했으며, 특히 저용량을 투여한 PSP-RS 유형 환자군에서 질환의 진행 속도를 지연시키는 긍정적인 경향성을 확인한 바 있다. 또한 2024년도에 식약처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정받았다.

삼성제약 관계자는 “PSP는 현재 마땅한 치료 대안이 없어 환자와 가족들이 겪는 고통이 매우 큰 희귀 난치성 질환”이라며 “이번 3상 임상시험을 통해 약물의 유효성과 안전성을 확실히 입증하고, 전 세계 최초의 PSP 치료제 상용화를 이뤄내 환자들에게 새로운 희망을 전할 수 있도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com