SK바이오팜, 1조 신약 임상 제동…"11월께 보류 해제"

SK바이오팜이 최대 1조1000억원 규모로 도입한 뇌전증 신약 후보물질 ‘오파칼림’의 미국 임상시험에 일부 제동이 걸렸다. 쥐를 대상으로 한 시험에서 독성 소견이 관찰돼 미국 식품의약국(FDA)이 신규 환자 등록 중단과 추가 자료를 요구했기 때문이다. SK바이오팜은 오는 11월께 보류 조치가 풀려 신규 환자 등록을 재개할 수 있을 것으로 기대하고 있다.

◇FDA, 인체 영향 추가자료 요구

오파칼림은 뇌 신경세포의 과도한 흥분을 억제해 뇌전증 발작을 줄이는 신약 후보물질이다. SK바이오팜은 지난달 26일 미국 바이오기업 바이오헤이븐으로부터 오파칼림 등의 세계 독점 권리를 확보하는 계약을 맺었다. 계약 규모는 최대 7억9500만달러다. 선급금은 국내 제약·바이오 업계 기술도입 사상 최대인 4억달러다.

이번 부분 임상 보류는 비임상 독성 소견에 따른 것이다. 유창호 SK바이오팜 전략부문장은 11일 콘퍼런스콜에서 “오파칼림 투여 후 대사 과정에서 특정 대사체가 쥐에게서 발생했다”고 설명했다. 대사체는 약물이 몸속에서 분해되거나 변하는 과정에서 새로 생기는 물질이다. 그는 “FDA가 이 독성 소견이 쥐에게만 나타나는 것인지, 사람에게도 영향을 미칠 수 있는지 확인할 자료를 요구했다”고 말했다. 바이오헤이븐은 이달 말에서 다음 달 초 사이에 추가 자료를 제출할 예정이다.

FDA 조치에 따라 임상 2·3상 시험인 ‘RISE2’와 ‘RISE3’의 신규 환자 등록은 일시 중단됐다. 이미 등록을 마쳐 약을 투여받는 환자는 치료를 이어갈 수 있다. RISE3는 지난 6월 환자 모집을 마쳐 예정대로 올해 하반기 주요 결과를 내놓을 계획이다. 앞서 SK바이오팜은 임상에 성공할 경우 2029년 미국 시장에 제품을 출시할 수 있을 것으로 예상했다.

유 부문장은 “현재 진행하는 임상을 전면 중단하는 것은 아니다”라며 “FDA에 제출할 추가 데이터를 확보할 때까지 신규 환자 모집만 중단하는 것”이라고 설명했다.

◇“인체 안전성과는 다른 문제”

SK바이오팜은 이번 임상 보류가 신약 후보물질의 인체 안전성과는 별개의 문제라고 강조했다.

유 전략부문장은 “인체 안전성·내약성과 이번에 발견된 독성 문제는 완전히 다른 문제”라며 “추가 자료를 FDA에 제출하고 확인받는 과정까지 지켜봐 달라”고 했다. 이어 “11월 보류 조치가 해제될 것으로 보고 있다”고 기대감을 나타냈다. 그는 “임상 진행 중에 발생할 모든 상황을 (도입 계약에 앞서) 검토했다”며 “외부 전문가 검토에서는 해당 독성 소견이 종 특이적인 것으로, 인체에서 동일한 문제가 발생할 가능성은 제한적일 것으로 평가했다”고 강조했다. 이어 “계약서에 서명했지만, 아직 거래 종결 전으로 선급금을 지급하지 않은 상태”라며 “임상 보류 문제가 해소된 뒤 거래를 마무리할 것”이라고 했다.

SK바이오팜은 작용 방식이 다른 신약을 추가해 뇌전증 포트폴리오를 넓히기 위해 오파칼림 도입을 결정했다. SK바이오팜은 자체 개발한 뇌전증 신약 ‘엑스코프리(성분명 세노바메이트)’를 보유하고 있다. 엑스코프리가 나트륨 채널과 감마아미노부티르산(GABA) 수용체에 작용하는 것과 달리 오파칼림은 칼륨채널(Kv7)을 활성화하는 방식이다.

이동훈 SK바이오팜 사장은 계약 직후 “독자적으로 개발한 엑스코프리를 통한 현금 창출력에 확신이 있기 때문에 대규모 투자를 단행할 수 있었다”고 말했다.

최지희 기자 mymasaki@hankyung.com