정밀 의료기업 ㈜바이오이즈가 신개념 PROTAC 기술 `m-PROTAC(mRNA-PROTAC)`에 대한 특허 출원을 마쳤다고 밝혔다.
바이오이즈가 개발한 m-PROTAC은 mRNA 발현 카세트를 도입하여 PROTAC 기술의 장점을 극대화한 것이 특징이다. mRNA 형질이 적용된 미성숙 p-PROTAC(Peptide-PROTAC)이 혈액으로 분비해 표적 세포의 세포막을 투과하여 관심 단백질만을 분해한다.
특히 이번 기술은 최근 난치성 질환의 대안으로 주목받는 `PROTAC(Proteolysis-targeting chimera)`을 바탕으로 한다는 점에서 의미가 깊다. PROTAC은 세포 내에 존재하는 유비퀴틴-프로테아좀(ubiquitin-proteasome) 단백질 분해 기전을 이용해 질병을 야기하는 특정 단백질을 제거하는 신개념의 플랫폼 기술이다.
기존의 저분자 약물로는 표적하기 어려웠던 85% 이상의 질병 유발 단백질(undruggable target)을 표적할 수 있으며, 기존 약물의 내성 문제 극복도 가능하다는 측면에서 전세계적으로 큰 주목을 받고 있다. 표적 세포 또는 조직에 존재하는 효소를 이용해 반복적, 지속적으로 적용하기 때문에 적은 양의 투여로도 높은 효과를 낼 수 있으며 부작용도 낮을 것으로 기대된다.
이에 2001년 PROTAC에 대한 개념이 확립되고, 2015년 저분자 PROTAC 개발이 본격화된 이후 PROTAC은 단백질 키나아제 억제제와 단클론 항체에 비견되며 주류 약물군이 될 잠재력을 인정받고 있다.
최근 미국을 중심으로 `PROTAC` 기술을 확보한 벤처 회사들이 속속 설립되고 있으며 글로벌 제약사들 또한 단백질 분해 유도제를 발굴하기 위한 대규모 투자를 단행하고 있다. 국내에서는 관련 연구에 대한 특허를 확보하고 있으며, 현재 다양한 단백질에 적용하는 연구를 진행 중이다.
특히 바이오이즈가 이번에 특허 출원한 m-PROTAC 기술은 체내 세포에 mRNA 형태로 도입함으로써 특정 세포 또는 조직에만 작용하는 p-PROTAC을 제공할 수 있다는 점에서 큰 의의를 가진다. 실증적으로 Tau 단백질과 E3 리가아제에 대한 m-PROTAC를 제조하고 이를 도입한 세포에서 분비된 미성숙 p-PROTAC이 표적 세포에 침투하여 Tau 단백질이 분해되는 것을 관찰하여 본 특허를 완성했다.
바이오이즈는 "m-PROTAC 기술은 기존의 신약 개발 방법으로는 접근할 수 없었던 질환 관련 단백질에 대한 표적 치료를 가능하게 하는 혁신적인 기술"이라면서 "m-PROTAC 기술에 대한 연구 역량을 높이고 퇴행성 신경계 질환 치료제뿐만 아니라 인류 건강 증진에 기여하는 난치성 질환에 대한 신약 개발의 새로운 패러다임을 만들어 가겠다"고 밝혔다.
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