아리바이오가 미국식품의약국(FDA)에 경구용 치매 치료 신약 `AR1001`의 임상 3상 신청을 완료했다.
한국이 개발한 경구용 치매치료제가 글로벌 최종 임상 진입과 상용화에 도전하는 것은 이번이 최초다.
AR1001은 치매 진행 억제와 치매 환자의 기억력 · 인지기능을 향상하는 최초의 다중기전 · 다중효과 경구용 알츠하이머병 치료제다.
아리바이오 측은 PDE5 억제 작용과 신경세포내 신호 전달 경로(CREB) 활성화를 통한 신경세포 사멸 억제 및 생성 촉진, 윈트(Wnt) 신호전달체계 활성화에 의한 시냅스 가소성 증진, 자가포식(Autophagy)의 활성화에 의한 독성 단백질의 제거 및 축적 억제, 우수한 뇌 장벽 투과성과 뇌 혈류 증가 등을 특징으로 설명한다.
미국 임상 2상 시험은 성공적으로 완료했고, 알츠하이머 국제학회 및 SCI급 학술지(Alzheimer`s Research & Therapy) 등을 통해 안전성·유효성을 입증됐다.
아리바이오는 글로벌 임상 3상을 통해 대규모 시험군을 모집, 차별화된 효능과 장기 복용 안전성 등을 확인하고 미국 FDA 허가를 받는다는 전략이다.
AR1001 임상3상 프로그램은 미국 FDA와 협의해 총 1,600명의 대규모 인원을 두 개의 임상으로 나누어 진행한다.
첫 번째 임상은 미국을 중심으로 진행되며 총 모집인원은 800명이다. 투약군 400명에게 AR1001 30mg를, 대조군 400명에게 위약을 52주간 투약한다. 52주 투여가 끝나면 환자들에게 2년간의 연장 임상시험에 참여할 수 있는 기회를 주며 대조군도 모두 AR1001 30mg을 투여한다.
두 번째 임상은 미국을 포함해 유럽과 한국을 포함한 글로벌 임상으로 진행되며, 마찬가지로 800명의 환자를 대상으로 52주간 AR1001 30mg 또는 위약을 투약한다.
첫 환자 투약은 올해 말 시작하고, 2025년 3분기 52주 결과 발표를 진행할 예정이다. 첫 번째 임상에서 월등한 결과를 얻게 되면 두 번째와 별개로 2025년 4분기 미국 FDA에 허가신청(NDA) 절차를 진행할 계획이라고 아리바이오는 밝혔다.
정재준 아리바이오 대표이사는 "혁신 신약에 한국의 미래가 있다는 사명감으로 치매 신약 연구와 개발에 매진해 왔다" 며 "FDA, 미국 전역의 임상센터와 협력해 글로벌 경쟁력을 확보하는 임상 전략을 수립하고 선제적으로 상용화를 성공시켜 미개척분야인 치매 극복에 역사적 전기를 마련하겠다"고 말했다.
한편, 미국 FDA는 IND 신청 후 30일 이내에 보완사항 및 추가자료를 요청할 수 있으며, 요청이 없다면 허가된 것으로 판단한다. 다만 아리바이오 측은 이번 임상이 품목허가(pivotal) 임상시험인 만큼 FDA가 상시 보완 요청을 할 수 있다고 밝혔다.
신속한 첫 환자 투약 진행을 위해 회사 측은 임상 총괄 PI, 임상 CRO, 바이오마커 분석 센터 및 임상 참여 센터의 선정 등 다양한 작업을 진행하고 있다. 대표인 정재준 박사는 물론 제임스 록(James Rock) 미국지사장, 닥터 그릴리(Dr. Greeley) CMO를 포함한 세계 석학과 자문위원들이 다수 참여한다.
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