젬백스, 진행성핵상마비 치료제 FDA 임상2상 IND 신청

젬백스앤카엘(젬백스)이 진행성핵상마비 (progressive supranuclear palsy, 이하 PSP) 치료제 GV1001의 글로벌 개발 전략을 본격화한다.

18일 젬백스는 15일(현지시간) PSP 치료제 GV1001의 2상 임상시험계획(IND)을 미국 식품의약국(FDA)에 제출했다고 밝혔다.

이번 임상시험은 PSP 환자 150명을 대상으로 12개월간 GV1001 0.56mg 또는 1.12mg을 피하투여해 질환의 개선 효과와 안전성을 평가하며, 30~40개 기관에서 진행된다.

1차 유효성 평가지표는 베이스라인 대비 GV1001 12개월 투여 후 PSP 평가 척도(mPSPRS)의 총점 변화량이다.

PSP는 비정형 파킨슨 증후군으로 질병 악화 속도가 빨라 파킨슨 형태 중 가장 심각한 질환으로 꼽힌다. 아직 근본적인 치료제가 없는 질환에 도전장을 내민 젬백스는 지난 3월 식약처로부터 임상시험계획을 승인받고 국내 최초로 PSP 2상 임상시험을 진행중이다.

지난 10월엔 PSP 분야의 세계적인 석학 군터 U. 호글링거(Gunter U. Hoglinger) 박사(Ludwig-Maximilians University, LMU, Munich, Germany)가 'Neuro 2023'에서 새로운 기전의 PSP 신약후보물질로 GV1001을 소개해 큰 주목을 받기도 했다.

젬백스는 최근 한국희귀·필수의약품센터에 희귀의약품 신청을 마친 상태로, 국내 2상이 성공하면 GV1001에 대한 조건부 신약 신청과 함께 상업화가 가능해진다.

젬백스 관계자는 "알츠하이머병의 미국, 유럽 2상 임상시험이 순조롭게 진행되는 가운데 희귀질환인 PSP도 글로벌 임상에 도전함으로써 '신경퇴행성질환 치료제 GV1001'의 글로벌 상업화 가능성을 높였다"고 말했다.

시장조사기관 모도 인텔리전스(mordor intelligence)에 따르면, 알츠하이머병, 파킨슨병, PSP 등 신경퇴행성질환 치료제 시장의 규모는 오는 2023년 약 69조6,000억원(514억5천만달러)에 달하는 것으로 나타났다.

젬백스는 미국 FDA에 이어 유럽의약품청(EMA)에도 PSP 2상 임상시험 신청을 준비중이다.