젬백스앤카엘은 진행성핵상마비(progressive supranuclear palsy, PSP) 치료제 ‘GV1001’이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙(Fast Track) 지정을 받았다고 7일 밝혔다.
PSP는 균형장애, 안구운동 장애, 언어 및 인지기능 저하 등을 유발하는 비정형파킨슨증후군으로 파킨슨병과 유사한 증상을 보이지만 진행 속도가 훨씬 빠르다. 현재까지 병의 원인을 근본적으로 치료하는 약은 나오지 않았다.
패스트트랙은 심각한 질환을 치료하고 미충족 의료 수요를 해결할 수 있는 약물의 개발을 촉진하기 위한 제도로, 환자에게 신약을 더욱 빠르게 제공하는 것이 목적이다. 또한 패스트트랙 지정을 받은 약물은 미국에서 EAP(Expanded Access Program, 치료목적사용) 승인을 받을 가능성도 커진다.
GV1001은 PSP 치료제로서 ▲FDA와의 긴밀한 소통을 통한 임상시험 설계 지원 및 의약품 승인을 지원하는 데 필요한 적절한 데이터 수집 보장 ▲심사 기간을 단축할 수 있는 롤링 리뷰 ▲가속승인 및 우선심사 신청 등의 대상이 된다. 또한 지난 2일 희귀의약품으로도 지정된 만큼 ▲임상 비용 최대 25% 세액 공제 ▲신약 허가 신청 수수료 면제 ▲시판 후 7년간 시장 독점권 부여 등의 혜택도 받는다.
젬백스는 지난해 국내 최초로 PSP 환자를 대상으로 한 2상 임상시험을 완료하였으며, 임상시험 결과 내약성 및 질환의 진행을 늦추는 경향성을 확인했다. 회사는 이를 바탕으로 글로벌 3상 임상시험을 준비 중이다.
젬백스 관계자는 “패스트트랙 지정을 통해 FDA로부터 PSP 치료제로서의 가능성을 다시 한번 인정받았다”며 “희귀의약품과 패스트트랙의 혜택을 동시에 누리게 된 만큼 글로벌 임상시험 과정에서 FDA와 긴밀한 의사소통을 통해 세계 첫 PSP 치료제 개발을 성공적으로 진행하는데 모든 역량을 집중하겠다”고 말했다.
GV1001은 인간 텔로머라제의 서열 정보를 이용해 만든 합성 펩타이드 약물로 항노화, 항산화, 세포 보호 등 다양한 생리활성을 나타내는 것으로 알려져 있다. 뇌의 면역 환경을 개선하고 염증 반응을 완화하는 기전을 가지고 있어 PSP 외에도 알츠하이머 등 신경퇴행성질환에서의 임상이 진행 중이다.
관련뉴스
