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'노벨상' 유전자 가위 상용화…"인류가 달에 간 것보다 큰 사건" 2023-12-10 18:35:23
버텍스파마슈티컬스가 개발한 카스게비는 겸상적혈구빈혈증 치료제다. 아프리카계 흑인에게 많은 질환으로 미국 환자는 10만 명 정도로 추정된다. 낫 모양으로 바뀐 적혈구끼리 서로 얽혀 혈관을 막는 ‘혈관폐쇄(VOC)’는 신장·심장질환 합병증으로 이어질 가능성이 있다. 겸상적혈구빈혈증 환자는 대부분 이런 합병증으...
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유전자 '편집'해 병 고치는 시대 왔다 2023-12-10 18:34:46
시판 허가했다고 발표했다. 카스게비는 겸상 적혈구 빈혈증이라는 희소 질환 치료제다. 태어날 때부터 갖게 된 유전자 돌연변이 탓에 원반 모양인 적혈구가 낫과 같은 초승달 모양으로 바뀌는 병이다. 환자는 뇌출혈, 신장·심장질환 등을 합병증으로 앓는다. 미국에서만 약 10만 명이 이 질환의 영향을 받지만 주기적으로...
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美FDA, 겸상적혈구 빈혈 치료 위한 첨단치료제 2종 나란히 승인 2023-12-10 11:58:29
치료법이 이전까지 치료법에 제한됐던 겸상 적혈구 빈혈증 환자들에게 더욱 정밀하고 효과적인 치료법을 제공할 수 있을 것”이라고 말했다. 미국내 겸상 적혈구 빈혈증 환자 수는 10만명 정도로 추산된다. 이 빈혈증은 산소를 운반하는 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 생긴 돌연변이가 발생해 생긴다. 환자가 가진...
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미 FDA, 첫 유전자가위 치료법 승인…겸상적혈구병 치료 길 열려 2023-12-09 11:26:09
있다고 승인했다. 겸상 적혈구병은 흑인 유전병 중 하나로 헤모글로빈 유전자 변이로 인해 적혈구의 모양이 낫이나 초승달 모양으로 변하는 질병을 말한다. 카스제비는 환자의 헤모글로빈이 태아 시절의 정상 헤모글로빈으로 돌아갈 수 있도록 환자에게서 채취한 줄기세포에서 관련 유전자를 제거하는 방식의 치료법이다....
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투자해도 괜찮을까?…2024년 제약·바이오 전망 [더 머니이스트-이해진의 글로벌바이오] 2023-12-01 06:30:01
이벤트는 유전자 편집 치료제 '엑사셀'(exa-cel)의 겸상적혈구병(SCD)에 대한 미 식품의약국(FDA)의 신약 심사 결정기일(12월 8일)입니다. 엑사셀은 혁신적인 기술 크리스퍼 유전자가위 기반 사상 첫 유전자 편집 치료제로 나스닥 상장 기업 크리스퍼 테라퓨틱스(CRISPR Therapeutics)와 버텍스(Vertex)가 협업해...
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[더 라이프이스트-손주에게 물려줄 아버지 고사성어] 아버지를 이기려면 열정을 가져라 2023-11-28 14:36:46
겸상했다. 고조부는 손자를 서당에 보내지 않고 직접 가르쳤다. 친구를 사귀거나 바깥출입도 막고 오로지 공부에만 전념케 했다. 그랬던 고조부는 내 조부가 14살 때 돌아가셨다. 돌아가시기 전까지 엄한 훈육을 계속했다. 소학, 사서삼경(四書三經)이 아니라 당신이 좋아하는 글자만 비판적으로 가르쳤다. ‘내 후손들은...
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한중 외교장관 '짜장면 겸상' 성사 2023-11-26 20:36:27
포함되면서 박 장관과 왕 부장의 '짜장면 겸상'이 성사됐다. 지난해 8월 중국 칭다오에서 열린 한중 외교장관회담 당시 박 장관이 확대회담 모두발언에서 연내 왕 부장의 방한을 희망하자 왕 부장이 "짜장면을 먹으러 가겠다"고 말했다. 박 장관은 지난달 한 행사장에서 왕 부장이 한국식 짜장면을 좋아한다며...
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유전자 잘라 병 고치는 시대 열려 2023-11-17 19:16:35
중증 겸상적혈구빈혈(SCD) 및 수혈 의존성 베타지중해빈혈(TDT) 환자를 위한 맞춤형 유전자치료제다. 두 병 모두 적혈구에서 산소를 운반하는 헤모글로빈 단백질을 만드는 유전자에 생긴 돌연변이 때문에 발생한다. 카스거비는 환자에게서 채취한 조혈모줄기세포로 만든다. 몸속에서 적혈구를 만드는 세포다. 유전자가위로...
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"英, 유전자 편집 치료제 허가"…툴젠 주가 급등세 2023-11-17 10:52:07
의약품규제당국(MHRA)이 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’를 조건부 허가했다고 16일 밝혔다. 툴젠이 보유한 ‘유전자 가위 관련 특허’가 유전자 편집 치료제에 필요하다는 점이 호재로 작용한 것으로 풀이된다. 툴젠은 유전자교정 전문기업으로 1999년 설립되었다....
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툴젠, 세계 최초 유전자 편집 치료제 허가 소식에 '급등' 2023-11-17 09:32:13
테라퓨틱스는 영국 의약품규제당국(MHRA)이 겸상 적혈구 빈혈 및 베타 지중해 빈혈 치료를 위한 유전자 편집 치료제 ‘카스거비’를 조건부 허가했다고 16일(현지시간) 밝혔다. 회사 측은 영국에서 약 환자 2000명이 카스거비를 통해 치료받을 수 있을 것으로 전망했다. 이에 카스거비는 세계 최초로 승인된 유전자 편집...
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